美国 FDA 于 5 月 7 日发布《肝移植中的巨细胞病毒：治疗或预防性药物研发》定稿指南。这份 31 页的定稿指南为寻求开发用于治疗或预防移植患者 CMV 感染药物的制药商提供了 FDA 从早期开发到 3 期有效性试验的建议。

　　巨细胞病毒（CMV）是一种常见β疱疹病毒，该病毒在全世界范围内引发感染，在美国巨细胞病毒血清阳性率为 40-80%，在免疫系统正常的患者中，通常巨细胞病毒感染通常是良性的且有自限性，但是在免疫接受实体器官移植（SOT）或造血干细胞移植（HSCT）等免疫系统受损患者中会引起并发症并增加发病率。

　　当前，用于治疗或预防移植患者中 CMV 感染的治疗选择非常有限，截至 2020年 5 月，只有五种药物获得 FDA 批准用于全身性治疗或预防 CMV 感染：莱特莫韦（letermovir），更昔洛韦（ganciclovir）和其前药缬更昔洛韦（valganciclovir），膦甲酸（foscarnet）和西多福韦（cidofovir）。莱特莫韦被批准用于同种异体 HSCT 的 CMV 血清反应阳性接受者的 CMV 预防；

　　而且更昔洛韦、缬更昔洛韦、膦甲酸和西多福韦具有明显毒性。再加上对这些可用药物的抗药性的出现，所以对有效且毒性较小的新治疗药物有着迫切需求。

　　与两年前的指南草案相比，定稿版本提供了关于对替代终点的使用，非临床组合研究等部分的澄清，此外还提供了有关在移植患者中预防 CMV 感染的最新背景信息的说明。

　　在定稿指南中，FDA 澄清，其认为巨细胞病毒血症是某些临床试验的有效替代终点 , 可以作为支持传统批准的复合终点的一部分。因此，FDA 指出“加速批准法规通常不适用于巨细胞病毒治疗和预防适应症”。

　　FDA 还解释指出，组合用药通常不需要非临床组合研究 , 建议申办人参考 ICH M3(R2)。FDA 在指南中写道“除非来自早期实体的非临床研究数据表明与已获批的治疗药物可能产生严重的协同毒性，否则不建议进行联合毒理学研究。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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