血小板是血液中与血液凝固生生息息相关的细胞，是一类小的盘状无核细胞，存在于血液循环中，在止血、伤口愈合、炎症反应、血栓形成及器官移植排斥等生理和病理过程中有着重要作用。血小板的正常寿命为1~2周，约1/3的血小板储存在脾脏中，因脾脏大小不同，故血小板的储存数目会发生变化。血小板减少症不仅是指血小板数目不足的疾病，还包含了血小板功能无法正常发挥的疾病。主要有免疫性血小板减少症（ITP）、慢性肝病成人患者的血小板减少症（CLD）、肿瘤化疗引起的血小板减少症（CIT）、血栓性血小板减少紫癜症、后天血小板功能缺失症等。其中，ITP,CLD属于较为严重的血小板减少症，具有较高的自发性出血，甚至可以危及生命。
血小板减少症是慢性肝病（CLD）患者的常见并发症，发生率为64 % ~85 %的肝硬化患者，并且随着肝功能不全的进展常常恶化。我国是肝炎患者大国，约有9000万乙型肝炎病毒感染者和1000万丙型肝炎病毒感染者，还有约1.73亿-3.38亿的非酒精性脂肪性肝病患者，大概有700万人患有肝硬化。然而，血小板计数的轻度至中度减少并不是导致用于诊断或治疗程序的侵入性程序中的出血的因素。 通常血小板计数为150 - 400 x 109/ L,但只有严重的血小板减少症，低于50 x 109/ L被认为具有出血风险的临床相关性 - 可能是活组织检查，牙科治疗，对于患有严重血小板减少症的个体，出血的并发症可能每年有几次风险，因为大多数慢性病患者的血小板计数在该过程中恶化，并且为多种目的进行侵入性操作。
阿伐曲泊帕是第二代口服血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，弥补了已上市药物的一些不足。血小板生成素受体（TPO-R）激动剂是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物。阿伐曲泊帕可刺激骨髓祖细胞巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的产生。阿伐曲泊帕不与TPO竞争结合TPO受体，并且与TPO在血小板生成上具有累加效应。术前用药，手术后停药，在手术当天以及术后7天内，可以不必输入血小板或者采取其他措施。阿伐曲泊帕的疗效和安全性在两项共计入组435例合并严重血小板减少症的慢性肝病患者的临床研究（ADAPT-1，ADAPT-2）中得到证实。这两项研究评估了连续5天口服两种剂量水平阿伐曲泊帕与安慰剂的疗效和安全性差异。结果显示，与安慰剂组相比，两个剂量组中血小板计数升高且不需要血小板输注或任何急救措施的患者比例均高于安慰剂组。给药组常见不良反应包括发热、胃痛、恶心、头痛、疲劳和手脚水肿。此外，还计划开发阿伐曲泊帕用于治疗化疗导致的血小板减少症以及免疫性血小板减少性紫癜。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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