凡德他尼的安全性和有效性由一项纳入331例晚期甲状腺髓样癌患者的单一、随机国际性临床试验所证实。纳入的患者被分配接受凡德他尼或安慰剂（糖丸）治疗。与安慰剂组相比，凡德他尼组病情无进展生存期明显延长，两组的病情无进展生存期中位数分别为16.4个月和超过22.6个月。还需要很长的时间才能确定凡德他尼组病情无进展生存期中位数确切数值和断定该组整体生存期是否会长于安慰剂组。　　甲状腺癌是颈部甲状腺的一种肿瘤。甲状腺髓样癌涉及的是甲状腺内特定类型的细胞，可自发性发生或是遗传综合症的一部分。据美国国家癌症研究所，美国在2010年期间新诊断甲状腺癌病例约有44,600例，约1,690人死于这种疾病。髓样甲状腺癌估计占所有甲状腺癌的3%-5%；据估计，美国2010年甲状腺髓样癌的发病人数大约是1300-2200例，为罕见类型的甲状腺癌之一。

　　激酶抑制剂凡德他尼被FDA批准用于治疗不能手术、疾病进展或有症状的晚期甲状腺髓样癌。甲状腺髓样癌是甲状腺癌中较为罕见的一种，表现为特定细胞的癌性增长，可自发可遗传产生。常见症状包括咳嗽、吞咽困难、甲状腺肿块等。凡德他尼可有效控制甲状腺髓样癌的生长和扩散能力，是首个被批准的治疗甲状腺髓样癌的药物。FDA批准凡德他尼用于治疗成年晚期甲状腺髓样癌患者，这些患者不适合手术治疗，肿瘤持续增大或引起症状。

　　甲状腺髓样癌的常见症状包括咳嗽、吞咽困难、甲状腺肿大、颈部肿块、甲状腺肿块、患者声音的改变或声音嘶哑。

　　目前还没有FDA批准的用于这种类型癌症的治疗方法。凡德他尼针对甲状腺髓样癌的生长和扩大特性，其为每日口服给药。

　　这项研究旨在测量患者疾病无进展生存期的长短。与接受安慰剂的患者相比，接受凡德他尼患者的疾病无进展生存期更长。安慰剂组的中位无进展生存期为16.4个月，凡德他尼组至少为22.6个月。确定接受凡德他尼患者的中位无进展生存期或者判断他们是否将比安慰剂组患者活得更长（整体存活率）还为时过早。

　　凡德他尼使用时所发生的常见副作用包括腹泻、皮疹、恶心、高血压、头痛、乏力、食欲不振、胃（腹部）疼痛。研究期间报告的的严重的副作用为接受凡德他尼治疗患者中有5例死亡病例。死亡的原因包括呼吸并发症、心脏衰竭和血液中细菌感染（败血症）。

　　凡德他尼被证明影响心脏的电活动，某些情况下会引起可能导致死亡的心率不齐。凡德他尼被批准时附有风险评估和减缓战略（REMS），告知医疗专业人员这些严重的心脏相关风险。只有经过凡德他尼REMS项目认证的健康护理和药房专业人员才可以处方和分发该药物。患者也会收到美国FDA批准的用药指南，告知他们潜在的风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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