美国食品和药物管理局已批准两种联合使用的抗癌药物治疗遗传性甲状腺癌（ATC）。Tafinlar（达拉菲尼）和Mekinist（曲美替尼）联合治疗用于治疗由BRAF V600E基因异常引起的间变性甲状腺癌。4月30日，被批准用于治疗BRAF突变引起的黑色素瘤，之前也被获批治疗此类基因突变的非小细胞肺癌。

　　甲状腺未分化癌是一种罕见的，但侵略性强的疾病。美国国立卫生研究院估计，今年美国将有近54,000人患上甲状腺癌，其中2000多人将死于甲状腺癌。

　　批准是基于一项九队列、非随机试验BRF117019（NCT02034110）：招募患有BRAFV600E突变的罕见癌症患者，23例可评价疗效的ATC患者的总有效率为61％。完全和部分反应率分别为4％和57％。64％的患者反应持续时间至少为6个月。推荐剂量为每日口服两次150 mg达拉菲尼，每日口服一次2 mg曲美替尼。

　　常见副作用包括：发烧，皮疹，寒战，头痛，关节痛，咳嗽，疲劳，恶心和腹泻。FDA称，更严重的不良反应可能包括：发展新癌症，出血问题，心脏问题，眼部问题，皮肤反应，高血糖，贫血和血块。这两种药物都可能伤害正在生长的胎儿，孕妇和备孕的妇女不应该接受这类治疗。

　　达拉非尼是由美国葛兰素史克（GSK）研发的一种靶向抗癌药物，属BRAFV600特异性抑制剂。BRAF基因属致癌基因，当发生致病性突变时，会导致正常细胞转变为肿瘤细胞，是不少恶性肿瘤的常见发病原因，其在肿瘤中很常见。达拉非尼已针对BRAF突变在很多肿瘤中表现出显著的抗癌效果，并且已经获批与治疗多个癌种。

　　目前达拉非尼和曲美替尼都已经获得我国批转在国内上市，有买三赠三的慈善政策，相信未来很快也会纳入医保。达拉非尼与曲美替尼就如同一对双胞胎，通常采用联合治疗的方式对抗癌症，目前FDA批准的适应症包括：黑色素瘤、小细胞肺癌和甲状腺癌等。在其他一些临床试验中发现对胆管癌，毛细胞白血病也有良好的治疗效果。由于尚未批准适应症，小编暂时不展开介绍。美国FDA批准达拉非尼的适应症包括：1.用于治疗转移性的黑色素瘤和不能手术的恶性黑色素瘤患者；2.联合曲美替尼用于治疗有不可切除的(不能用外科去除)和转移(晚期)黑色素瘤患者；3.联合曲美替尼用于治疗携带BRAF突变的转移性非小细胞肺癌；4.联合曲美替尼用于无法手术切除或扩散至身体其他部位（转移性）、且有BRAF突变阳性的甲状腺未分化癌。

　　黑色素瘤相关临床实验公开数据：一项多中心、开放标签、随机主动控制剂量的临床试验，研究纳入了162例III到IV期BRAF突变黑色素瘤病人，随机分成三组。研究结果显示，2mg曲美替尼+达拉非尼治疗组，76%有肿瘤皱缩和消失(客观反应)平均持续10.5个月；达拉非尼单药组54%经历客观反应平均持续5.6个月。肺癌相关临床试验公开数据：2017年6月，美国FDA批准了达拉非尼与曲美替尼联合治疗用于治疗BRAFV600E突变的转移性非小细胞肺癌，总有效率超过60%，疾病缓解时间长达12.6个月。此次的FDA批准基于达拉菲尼+曲美替尼在一项2期、三队列、多中心、非随机、非对照开放式研究中的安全性及有效性数据，该研究的受试者为IV期BRAF V600E突变非小细胞肺癌患者(36名患者既往未治疗，57名患者接受过化疗)。在36名日用两次150 mg达拉菲尼及一次2 mg曲美替尼的既往未治疗患者中，总有效率(ORR)为61%。在接受相同剂量的既往有过治疗的患者中，总有效率为63%。甲状腺癌相关临床试验公开数据：BRF117019(NCT02034110)9个队列、多中心、非随机、开放标签的试验，试验共纳入23名BRAF突变的未分化甲状腺癌患者，患者每次接受曲美替尼2 mg，每日一次，达拉非尼每次150 mg，每日两次。试验结果表明，患者的ORR为61%，CR为4%，PR为57%，持续反应时间DOR≥6个月的患者比例为64%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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