2018年9月，国家药品监督管理局(NMPA)批准依库珠单抗注射液(Ravulizumab)进口注册申请，同时考虑到增加儿童适应症，为阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征成人和儿童患者治疗提供更多选择。

　　依库珠单抗是一种单克隆抗体IgG2/4K，可与补体蛋白C5特异性结合，从而抑制其裂解为C5a(促炎性过敏毒素)和C5b(末端补体复合物[C5b-9]的起始亚基)并防止产生C5b-9。Ravulizumab保留了补体激活的早期成分，这些成分对于微生物的调理作用和免疫复合物的清除至关重要。减少了对红细胞的破坏，又减少了输血的需要。依库珠单抗是欧盟批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。来自3期临床试验的结果显示，依库珠单抗减轻了PNH儿科患者及其家属的治疗负担，其疗效和安全性已得到证实。数据显示，在18岁以下的儿童和青少年患者中，依库珠单抗在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。此外，依库珠单抗没有报告治疗相关的严重不良事件，也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血。依库珠单抗的安全性和有效性显而易见。

　　依库珠单抗(Ravulizumab)的中国市场不断增加，国内的平均价格也呈下降趋势。其在国内的上市，满足了当前成人和儿童PNH和aHUS治疗的临床需求，为这两种疾病的患者提供了更多治疗的选择。但是，依库珠单抗昂贵的价格对于普通家庭来讲，仍是一笔不小的负担。笔者也希望政府可以制定相应的配套措施，加快研发孤儿药，为更多罕见病患者带来福音。

　　依库珠单抗已被FDA批准的适应症还包括非典型溶血性尿毒症综合征，全身型重症肌无力和视神经脊髓炎谱系障碍，此三者均有补体介导免疫反应的参与，依库珠单抗可以通过抑制补体系统的末端环节，阻断补体级联反应，从而抑制炎症和膜攻击复合体形成，减少星形胶质细胞的破坏和神经元的损伤。

　　另一方面，已上市的C1s抗体Sutimlimab目前只成功开发了冷凝集素这一适应症，而其此前在大疱性类天疱疮、温性自身免疫性溶血性贫血、终末期肾病、特发性血小板减少性紫癜患者中均进行了探索性试验，后续未看到研究的继续推进，提示对于不仅仅涉及某一补体通路的疾病，单一性抑制某条通路也许不是最有效的途径。

　　2018年9月5日，国家药品监督管理局(NMPA)官网发布最新信息：批准依库珠单抗进口注册申请，同时考虑到增加儿童适应症，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。该药是继纳武单抗后第二个在国内获批上市的单抗药，由于价格昂贵，又被称为“最贵单抗”。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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