阿斯利康正式宣布在中国上市首个罕见病创新药舒立瑞（依库珠单抗，eculizumab），该药物在中国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种危及生命的血液系统罕见病，患者会出现贫血、骨髓衰竭、血红蛋白尿、血栓等症状。此前，PNH的治疗手段主要以对症治疗为主，包括输血、糖皮质激素、免疫抑制等。然而传统疗法在溶血控制、防止肾功能损伤等方面面临许多难题。依库珠单抗在中国的上市是行业多年来的期盼，为中国PNH患者带来了革新性的治疗选择。

　　非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）是一种罕见且致命的血栓性微血管病（CM-TMA）。血浆治疗是aHUS管理的最初方法，但疗效不佳，有些甚至需要透析和肾脏移植。近年来随着对aHUS发病机制的深入了解，C5补体抑制剂也成为了治疗武器之一。全球数据显示依库珠单抗的长期安全性和耐受性良好，它在中国的上市有望帮助aHUS患者的生存质量得到巨大改善。

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种后天获得性溶血性疾病，终末补体蛋白C5抑制剂依库珠单抗（Eculizumab）于2007年经美国FDA批准上市，目前已成为本病的标准治疗药物。对此，国际PNH注册中心开展了一项前瞻性、观察性研究，根据有无高疾病活动将患者分组，以进一步评估依库珠单抗治疗PNH的安全性和有效性。

　　研究证实，人源化单克隆抗体依库珠单抗通过阻断末端补体C5的激活，能显著降低PNH患者的溶血、血栓事件及输血需求，改善其生活质量。研究表明，依库珠单抗治疗可改善PNH患者的LDH水平、减少MAVEs和TEs发生率、降低输血需求，这种效应在伴HDA的患者中最为明显。此外，非HDA-未接受治疗组患者MAVEs和血栓形成风险呈轻度降低，这可能与登记后医生的密切监测、患者对疾病的认识提高、骨髓异常相关干预、血栓预防治疗等因素有关。

　　依库珠单抗治疗PNH的安全性和有效性良好，且适用性广泛，不受是否处于疾病高活动度的限制。这意味着今后需提高识别能力，以发现依库珠单抗潜在获益的PNH患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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