帕克替尼于治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化，其血小板计数低于50×10⁹/L。值得一提的是，pacritinib，帕克替尼是第1个专门针对细胞减少性骨髓纤维化患者需求的获批疗法。帕克替尼是一种激酶抑制剂，适用于治疗血小板计数低于50×10⁹/L的中度或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化的成人。该适应症是在基于脾体积减少的加速批准下批准的。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。

　　骨髓纤维化是一种破坏人体正常血细胞生成的罕见的骨髓疾病，该疾病会形成广泛的骨髓瘢痕，进而导致严重的贫血（红细胞水平低）。这种瘢痕也会减少血小板的数量，增加出血的风险。这种疾病常常会导致脾脏肿大，而脾脏是过滤红细胞的器官。

　　一项研究证明了帕克替尼的有效性和安全性，该研究纳入了63例中度或高度风险的原发性或继发性骨髓纤维化和低血小板的患者，分为帕克替尼治疗组（每次200mg，每日两次）和标准治疗组。根据从基线到第24周脾脏体积减少的患者比例来确定治疗效果。帕克替尼治疗组有9例患者（29%）的脾脏体积减少≥35%，而标准治疗组只有1例（3%）。

　　要想通过加速批准，其中一个条件是必须完成一项进行中的帕克替尼研究，以作为确认脾脏体积缩小，进而带来临床临床获益的证据，例如改善骨髓纤维化患者的感觉或功能。

　　骨髓纤维化可以单独发生（原发性疾病），也可以由其他骨髓疾病发展而来（继发性疾病）。

　　帕克替尼为抗肿瘤药，是一款新型口服激酶抑制剂，对JAK2和IRAK1具有特异性，有助于多种细胞因子的信号传导和生长，对造血功能有很重要的作用。在正常血细胞生长和发育中，JAK家族蛋白在信号传导通路中有着重要作用。而许多血液癌症的发生，也和其中一些激酶的突变直接相关。因为它不抑制JAK1，因此可以避免抑制JAK1带来的潜在副作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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