普拉替尼用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者、12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者和需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。
RET基因融合突变，是一个低频的致癌突变，在肺癌、甲状腺癌等诸多实体瘤中均有出现：其中，在肺癌中的阳性率大约在1%-2%左右。虽然RET突变的发生率较低，但是毕竟肺癌总的发病人数较多，每年全国新发的RET突变的晚期非小细胞肺癌患者估计有数千到一万人之间，依然是一个不小的数目。
针对RET突变的实体瘤患者，最近两年出现了2个神效的靶向药，一个是LOXO-292，一个是BLU-667，中文名定位普拉替尼。今天，本文就来介绍一下普拉替尼治疗RET突变的晚期实体瘤的疗效。
80例其他治疗失败的肺癌患者、26例未经治疗的肺癌患者、11例甲状腺癌患者、12例其他各种实体瘤患者，一起参加了这个II期临床试验，接受普拉替尼治疗，结果显示：80例其他治疗失败的难治性肺癌患者，有效率是61%，其中14%的患者PET上评估肿瘤代谢完全消失；26例初治的肺癌患者，有效率为73%，CT上看有12%的患者肿瘤完全缓解；11位甲状腺癌患者，有效率为91%，控制率100%。
普拉替尼能很好地透过血脑屏障，对于脑转移的患者疗效同样优秀。支持了所有转移性非小细胞肺癌患者在治疗开始前进行早期生物标志物检测的重要性，普拉替尼在RET融合阳性非小细胞肺癌患者中表现出良好的耐受性和持久的反应，包括那些不符合铂类治疗条件的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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