库欣综合征是由不适当的长期暴露于过量的皮质醇引起的。皮质醇过量可能是内源性的,也可以是外源性的(如药物治疗)。当分泌过量促肾上腺皮质激素(ACTH)的垂体腺瘤(即位于大脑中的垂体瘤)触发皮质醇分泌过多时,患者的病情被定义为库欣病,约占库欣综合征病例的70%。这是一种罕见的,严重的,难治性疾病,每年一百万人中约有1到2名新增病例。长期暴露在皮质醇水平升高的环境中会导致病发症和共病的发生,并且伴有相当高的发病率死亡率和生活质量的降低。皮质醇水平的正常化是治疗库欣综合征的首要目标。
Isturia可迅速降低库欣病患者的平均尿游离皮质醇(mUFC)。Recordati公司前不久公布其Isturisa的III期关键性研究LINC-3的积极结果,Isturisa最近被批准用于治疗成人内源性库欣综合征(Cushing’s syndrome)。库欣病是内源性库欣综合征最常见的一种类型,库欣病患者患共病的风险增加,包括由于皮质醇水平过高而导致的心脑血管疾病。来自大型LINC-3研究数据(共招募137名库欣病患者)显示,Isturisa可迅速降低mUFC,并在48周内改善共病,临床症状和生活质量的同时维持mUFC的降低。
“公布的令人振奋的数据强调了Isturia在前瞻环境下的有效性和安全性,并意味着在库欣病(一种严重且可能危及生命的罕见疾病)患者管理方面取得重大进展,”意大利那不勒斯费德里科第二大学内分泌教授Rosario Pivonello说道,“我要感谢所有参与LINC-3研究的患者及其家属,他们帮助我们将这一新的,受欢迎的治疗方案带给了这个未得到足够医疗服务的患者群体。”
LINC-3研究达到了其主要终点,在随机停药8周(第34周)后,与安慰剂相比,在剂量没有增加的情况下更多患者能维持正常mUFC(86%对29%;P<0.0001)。研究人员进一步分析患者的mUFC应答发现:
超过半数(53%)的患者在最初24周接受Isturisa治疗的开放标签研究中,达到正常mUFC这一关键性次要终点,而在第12周后没有任何剂量增加的条件。
大多数患者(72%)在第12周时mUFC正常,三分之二(66%)的患者在48周研究结束时mUFC正常。
几乎所有(96%)的患者在研究期间的某个时间点达到了正常的mUFC。首次完全缓解的中位时间为41天。
在Isturia治疗期间,mUFC水平降低会伴随着临床症状和心血管相关危险因素(体重,BMI,血糖,血压和总胆固醇)的改善。Isturisa耐受性良好,在LINC-3研究中最常见的不良反应有恶心(42%),头痛(34%),疲劳(28%)和肾上腺功能不全(28%)。数据证实了Isturisa可作为库欣综合征患者的一种新的有效的治疗选择。”Andrea Recordati,公司CEO说道,“随着Isturia最近在美国和欧盟获批,我们很高兴能将Isturia带给所有需要它的患者。”如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!