帕比司他是一种泛HDAC抑制剂,于2015年获得FDA批准,可作为特定多发性骨髓瘤患者的联合治疗(与硼替佐米和地塞米松联合使用)[27]。根据FDA批准的剂量指南是口服20毫克,每隔一天一次,每周吃三次(第1,3,5,8,10,12天)在21天周期的第1周和第2周-共吃8个周期。对于有治疗获益的患者,可考虑继续治疗8个周期(共16个周期,48周)[28]。在儿科DIPG人群中进行的试验使用多达26个周期的panobinostat。
帕比司他是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂,与硼替佐米和地塞米松联合使用,适用于治疗已接受至少2种先前方案(包括硼替佐米和免疫调节剂)的多发性骨髓瘤患者。帕比司他是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂,与硼替佐米和地塞米松联用,适用于治疗已接受至少2种先前方案(包括硼替佐米和免疫调节剂)的多发性骨髓瘤患者。
该适应症在基于无进展生存期的加速批准下获得批准。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。Secura Bio于2019年3月收购了帕比司他,由于该公司无法按照加速批准程序的设计完成所需的批准后临床研究,帕比司他在美国已撤回新药申请,但在欧盟和英国仍然批准状态。25%接受帕比司他治疗的患者出现严重腹泻。监测症状,进行抗腹泻治疗,中断帕比司他治疗,然后减少剂量或停用帕比司他。接受帕比司他治疗的患者发生了严重和致命的心脏缺血事件、严重心律失常和ECG变化。电解质异常可能会加剧心律失常。在起始和临床指征的治疗期间定期获取ECG和电解质。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!