司美替尼Selumetinib(Koselugo)是一种新型口服激酶抑制剂，用于3岁及以上1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者，治疗有临床症状（包括疼痛和毁容）、且不能通过无严重发病风险的手术进行完全切除的丛状神经纤维瘤（PN）。

　　NF1是一种常常导致毁容的、罕见的遗传病，导致肿瘤在神经上生长。Koselugo司美替尼(Selumetinib)是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂，是第一种被批准治疗NF1的药物。

　　NF1基因编码神经纤维瘤病蛋清（neurofibromin），该蛋白对RAS/MAPK通道开展负管控，协助操纵细胞生长、分裂和生存。NF1基因变异很有可能造成RAS/RAF/MEK/ERK数据信号方式失衡，而这很有可能造成体细胞以不会受到操控的方法生长发育、瓦解和拷贝，并有可能造成肿瘤生长。Koselugo司美替尼(Selumetinib)根据抑止这条方式中的MEK酶，潜在地抑止肿瘤生长。

　　SPRINT Stratum 1试验入组了50例儿科患者（中位年龄10.2岁，范围：3.5-17.4），这些儿童患有NF1和不能手术的PN（定义为不能完全切除但不会对患者造成严重发病风险的PN）。最常见的神经纤维瘤相关症状是毁容（44例）、运动功能障碍（33例）和疼痛（26例）。试验中，患者每天2次口服25 mg/m2（已批准的推荐剂量）的Koselugo司美替尼(Selumetinib)，直到病情恶化或出现不可接受的不良反应。试验期间对患者肿瘤体积的变化和肿瘤相关疾病症状进行常规评估，并测定了总缓解率（ORR），定义为：3-6个月通过MRI证实有完全缓解或部分缓解（PN肿瘤体积减少≥20%）的患者比例。

　　数据显示，Koselugo司美替尼(Selumetinib)（口服，每日2次）单药治疗对患者具有显著的临床益处：可持续缩小肿瘤体积、缓解疼痛、改善日常功能和总体健康相关生活质量。该试验中，Koselugo司美替尼(Selumetinib)治疗的客观缓解率（ORR）为66%，50例患者中有33例确认部分应答。ORR是指经证实完全缓解（PN消失）或部分缓解（PR，肿瘤体积减少至少20%）的患者百分比。该试验中最常见的不良反应是呕吐、血肌酸激酶升高、腹泻和恶心。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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