骨髓纤维化是一种罕见的骨髓进行性癌症，它破坏健康血细胞的正常产生，导致骨髓衰竭。与一般骨髓纤维化人群相比，患有严重血小板减少症（血小板计数50,000μL）的患者有广泛的未满足的医疗需求。这些患者预后较差，疾病负担加重，输血依赖率增加，总生存期较短，且严重血小板减少症患者的治疗选择有限。

　　帕克替尼是一种口服激酶抑制剂，对JAK2、IRAK1和CSFIR具有特异性。JAK酶家族促进正常血细胞生长，因为它是信号传递途径中的核心成分。已经发现这些通路的突变与血液相关癌症（如骨髓增殖性肿瘤、白血病和淋巴瘤）的发展之间存在直接关系。此外，由于该药物抑制c-fms、IRAK1、JAK2和FLT3，可用于治疗急性髓系白血病(AML)、骨髓增生异常综合征(MDS)、慢性粒单核细胞白血病(CMML)和慢性淋巴细胞白血病（CLL）。

　　NDA基于3期PERSIST-1、3期PERSIST-2和2期PAC203试验的结果。在PERSIST-1，包括327名骨髓纤维化参与者，患者接受帕克替尼，或者接受支持治疗。该研究的主要结果是脾脏体积减少，次要结果是总症状评分减少。

　　研究发现，到第24周，帕克替尼组19%的患者达到脾脏大小减少35%以上的主要终点，而对照组为5%。此外，对照组中有90名患者在中位时间为6.3个月时改用帕克替尼。

　　PERSIST-2招募了311名患有骨髓纤维化伴血小板减少症的参与者。该研究的主要终点是比较帕克替尼与可用疗法的疗效。该研究由3个组组成。在第1组中，患者每天接受一次帕克替尼；在第2组中，患者每天接受两次帕克替尼；第3组中，患者接受了支持治疗。

　　根据结果，与可用疗法相比，每天两次帕克替尼与更好的结果相关。在分配到每天两次帕克替尼的患者中，18%患者脾脏减少了35%或更多，而接受支持治疗的患者中只有3%。

　　在PAC203试验中，有348名参与者参加，患者随机接受每天两次200毫克的帕克替尼，或医生选择的治疗。该研究的主要结果是脾脏体积。次要结果包括总症状评分、总生存期和安全性。根据结果，在每天两次接受200毫克帕克替尼治疗的54名患者中，有5名患者的脾脏变小。在每天两次服用100毫克的55名中，有1人的脾脏变小。在每天服用100毫克药物的52名患者中，没有看到脾脏大小减少。患有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者的治疗效果不佳，主要是由于其严重的细胞减少性疾病和已批准疗法的局限性，帕克替尼的获批将为患者带来更多的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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