胆管癌患者大多数发现时已经处于晚期，加之缺乏有效的治疗，5年生存率非常低。研究发现，FGFR2基因变异存在于大约15%到20%的肝内胆管癌患者中。英菲格拉替尼是一种口服给药的选择性FGFR抑制剂，此前已获得FDA授予治疗胆管癌的快速通道和孤儿药资格认定，它有望成为晚期或转移性胆管癌患者的靶向治疗全新方案。

　　英菲格拉替尼是一种口服给药的选择性成纤维细胞生长因子受体(FGFR)酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗既往化疗失败、FGFR2融合的晚期胆管癌患者。FGFR通路异常可以表现在各个实体瘤中，总体发生率为7%，常见的FGFR通路异常包括扩增、突变和重排。此外，肝内胆管癌中具有较高比例FGFR2融合，突变频率11%左右，而肝外胆管癌则较少见。因此，英菲格拉替尼是继Pemigatinib后又一值得期待的实力靶向药。

　　在一项开放标签II期试验中，招募了71名患有FGFR2融合/易位的患者。结果显示，患者的总反应率(cORR)为26.9%(95%CI 16.8-39.1%)(n=67)，疾病控制率为83.6%。对于接受过一种或多种既往治疗方案的患者，cORR为39.3%(n=28)，而接受两种或更多治疗方案的患者的cORR为17.9%。中位无进展生存期为6.8个月(95%CI 95%CI 5.3-7.6)，中位总生存期为12.5个月(95%CI 9.9-16.6)。

　　另外，在2020 ASCO大会上，也对其三线或后线治疗疗效给出了结果。该试验对一项单臂II期研究(NCT02150967)行了回顾性分析，旨在探讨英菲格拉替尼作为三线及后线治疗胆管癌对比二线标准化疗方案的疗效，纳入了37例(52%)FGFR2融合的胆管癌患者。试验结果显示，英菲格拉替尼和化疗的中位无进展生存期分别为6.77个月和4.63个月，最佳客观反应(BOR)分别为21.6%和5.4%。在有FGFR2融合的胆管癌患者中，以三线和后线治疗的方式给予英菲格拉替尼相较于二线标准化疗方案，PFS和ORR都获益更大。

　　最常见的治疗相关不良反应为，高磷血症(73.2%)、疲劳(49.3%)、口腔炎(45.1%)、脱发(38.0%)、便秘(35.2%)、干眼症(32.4%)和味觉障碍(32.4%)。其中57例患者(66.2%)出现3/4级不良反应，最常见的是低磷血症(14.1%)、高磷血症(12.7%)、低钠血症(11.3%)和口腔炎(9.9%)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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