奥维昔巴特(odevixibat)用于治疗6个月及以上人群中所有类型的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)。这是一种强效、每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂(IBATi)，在小肠局部发挥作用。对于能够吞咽胶囊的患者，可将奥维昔巴特作为胶囊服用，或将其打开并洒在食物上，这是儿科患者群体依从性的一个关键重要因素。

　　奥维昔巴特是美国批准的第一种治疗所有类型的进行性家族性肝内胆汁淤积症中3个月及以上患者瘙痒的药物。欧盟委员会(EC)和英国药品和保健品监管局(MHRA)也已授予奥维昔巴特治疗6个月或以上进行性家族性肝内胆汁淤积症病患者的上市许可。

　　最终的NICE建议与欧洲上市许可(EMA)和MHRA的批准一致，作为首个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症的药物，该病是一种影响幼儿的罕见破坏性疾病，可导致进行性、危及生命的肝病。

　　进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的胆汁流动受损或胆汁淤积，导致肝细胞中的胆汁积聚导致肝脏疾病和症状，如剧烈瘙痒、睡眠不佳、生长迟缓和生活质量下降。该疾病的有害影响不仅限于进行性家族性肝内胆汁淤积症患者，还延伸到了照顾他们的人，该研究显示进行性家族性肝内胆汁淤积症对照顾者的生活质量、人际关系和职业前景产生负面影响。

　　NICE的建议是基于PEDFIC 1和PEDFIC 2的数据，这是进行性家族性肝内胆汁淤积症有史以来最大的全球3期试验。

　　在PEDFIC 1(一项随机、双盲、安慰剂对照研究)中，奥维昔巴特同时符合瘙痒(p=0.004)和血清胆汁酸(p=0.003)的主要终点，且耐受性良好，与药物相关的腹泻/频繁排便的发生率较低(接受治疗的患者中9.5%对安慰剂患者中5.0%)。

　　PEDFIC 2是一项长期、开放标签的3期延伸研究，在一项中期分析中证实奥维昔巴特持续降低了治疗长达48周的患者的血清胆汁酸，并改善了瘙痒评估、生长和睡眠以及肝功能标志物。

　　在两项研究中，奥维昔巴特均耐受良好。奥维昔巴特最常见的不良反应为腹泻、肝功能异常、呕吐、腹痛和脂溶性维生素缺乏。在奥维昔巴特的任何临床研究中，均未报告严重的治疗相关不良事件。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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