米哚妥林正式获批，与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用米哚妥林联合化疗进行治疗。
米哚妥林适应症化疗联合使用治疗FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML，Acute Myeloid Leukemia）、系统性肥大细胞增多症（ASM，25mg Aggressive Systemic Mastocytosis）及其伴随的血液学肿瘤（SM-AHN，Systemic Mastocytosis with Associated Hematological Neoplasm）或肥大细胞白血病（MCL，Mast Cell Leukemia）。
一项大型临床试验显示，靶向药物富马酸吉列替尼对AML中FLT-3基因突变的治疗效果良好，患者经治疗后生存率有显著提升。参加该实验的患者均有FLT-3基因突变，并伴随复发性AML或难治性AML。与标准的化疗相比，使用马酸吉列替尼治疗的患者生存期增加了四个月，而且患者的缓解率也相对较高，副作用也相对较少。上世纪90年代以来，美国癌症的发病及死亡率均呈下降趋势（年均下降0.7%），这是癌症研究获得持续支持所取得的骄人成绩，实现了上届NCI所长制定的“少发而易治”的目标。由于基础研究上所取得的成就。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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