拉罗替尼（Larotrectinib）被批准用于治疗携带NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者。针对17种肿瘤，有效率高达75%。拉罗替尼的批准是基于三个多中心、开放标签、单臂临床试验（loxo-trk-14001、scout和navigate）的数据。通过下一代测序或荧光原位hybr在当地实验室前瞻性的确定了NTRK基因融合的阳性状态。
对前55名患有不可切除或转移性实体肿瘤的患者进行评估功效（这里的实体肿瘤有NTRK基因融合体)，12名年龄不到18岁的患者，共有12种癌症类型，最常见的是唾液腺肿瘤（22%），软组织肿瘤（20%）。婴儿纤维肉瘤（13%）和甲状腺癌（9%）。总有效率为75%，包括22%的完全缓解和53%部分缓解。73%的患者缓解持续时间为6个月或者更长，63%的患者缓解持续时间为9个月或者更长，39%的患者缓解持续时间为12个月或更长。
拉罗替尼是原肌球蛋白受体激酶（trks）trka、trkb和trkc.trka的抑制剂，trkb和trkc由基因ntrk1、ntrk2和ntrk3编码，参与这些基因与不同伙伴的帧融合可导致组成性激活，嵌合TRK融合蛋白，促进肿瘤细胞增值和存活。而拉罗替尼可以抑制原肌球蛋白受体激酶，所以说，拉罗替尼可以抑制肿瘤细胞的增殖和存活。
对于体表面积（≥1.0㎡）的成人患者和儿童患者，推荐的拉罗替尼剂量为每天两次口服100mg，而对于体表面积（<1.0㎡）的儿童患者，推荐的拉罗替尼剂量为每天两次口服100mg每平方米（最大剂量为每剂100mg）。治疗应持续到疾病进展为止或不可接受的毒性，中度或重度肝损伤患者的起始剂量应减少50%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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