骨髓增生异常综合征（MDS)是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病,其特点是髓系细胞发育异常,表现为无效造血、难治性血细胞减少,高风险向急性髓系白血病转化。部分患者治疗难度大,易反复,可表现为严重的血小板减少症,是该类患者死亡的主要原因之一。
艾曲波帕(Eltrombopag)是一种口服的小分子非肽血小板生成素(TPO)受体激动剂,其作用机制为结合巨核细胞表面的TPO受体c-MPL,刺激巨核细胞的增生和成熟,在难治/复发ITP上的疗效和安全性卓然。
临床试验证实艾曲泊帕有效提升AA、MDS等BMFS的血细胞增生,安全性良好。
患者予艾曲泊帕乙醇胺片用药方案:起始剂量50 mg/d,顿服,2周后评估疗效若无治疗反应改为最大剂量75 mg/d,PLT≥100×109/L予减量至25 mg/d,≥200×109/L予暂停用药。
艾曲泊帕安全性良好,临床研究显示,患者每天接受一次艾曲泊帕50～150 mg的治疗,持续长达37个月时,表现出良好的耐受性。
最常见的治疗不良反应为色素沉着、恶心,疲劳,咳嗽,腹泻和头痛,没有发生血栓栓塞事件。
艾曲波帕的适应症及禁忌症:
适应症：(1)成人及一岁以上儿童ITP患者，特别是对皮质类固醇、免疫球蛋白以及脾切除术反应差的患者。(2)慢性丙型肝炎患者的血小板减少症，可与干扰素联用。(3)严重再生障碍性贫血。
禁忌症：(1)骨髓增生异常综合征(MDS)患者。(2)对艾曲波帕过敏的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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