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去纤苷/去纤苷钠(Defitelio/Defibrotide)治疗肺小静脉闭塞病的效果如何?

时间:2023-05-11 12:36 来源:医药查询 作者:康必行-小宁

  去纤苷是一种多聚脱氧核糖核酸的单链钠盐,拥有抗炎症、促纤维蛋白溶解以及抗血栓的特点,是目前为止,全球公认的治疗肝小静脉闭塞病的最具有前景的新药,也是治疗肝小静脉闭塞病最安全有效的药物之一。

去纤苷

  

  在体外,去纤苷增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去去纤苷对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。在体外,去纤苷增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达,和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活抑制剂-1(PAI-1)表达,因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去去纤苷保护ECs免受化疗,肿瘤坏死因子-α(TNF-α),血清饥饿和灌注所致损伤。

  在欧洲已完成的随机性、多中心Ⅲ期临床试验中,研究者共纳入356名造血干细胞移植的患者,用来对比移植后一个月内肝小静脉闭塞病的发病率,其中180例患者为去纤苷组,共有2人发病,占比12%;对照组共176名患者,有35人发病,占比20%。

  之后又进行了75例患者的Ⅱ期试验、102例患者的Ⅲ期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT(造血干细胞移植)后被诊断为肝小静脉闭塞病且伴有肾脏或肺功能紊乱。在Ⅱ期试验中,移植后存活100天的患者占44%,而Ⅲ期试验中占38%,而扩大型试验中占45%,而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷治疗的严重肝小静脉闭塞病患者的100天生存率为21%-31%。由此证明使用去纤苷治疗的患者存活率更高,效果也十分明显。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问  去纤苷 https://www.kangbixing.com/drug/qqgn/


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(责任编辑:康必行-小宁)
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