拉罗替尼(Lotenib)是原肌球蛋白受体激酶(TRK)，TRKA、TRKB、TRKC的抑制剂。TRKA、B和C是由基因NTRK1、NTRK2和NTRK3编码的，可以产生组成激活的嵌合TRK融合蛋白，该蛋白可作为致癌驱动因子，促进肿瘤细胞系中的细胞增殖和生存。这是第一个研发和临床实验完全只基于一个分子特征来完成的抗癌药。因为针对的靶点相对小众，所以这个药物不仅通过FDA“快速审批通道”上市，还被认定为“孤儿药”，这在抗癌药里是很罕见的。在通过基因融合导致的TRK蛋白的本构性激活、蛋白调节域的缺失或TRK蛋白过表达的细胞中，拉罗替尼可显示出抗肿瘤活性。

　　欧洲肿瘤医学协会会议（ESMO2018）上，一项关于Loxo-101治疗涵盖24种独特肿瘤类型的TRK融合癌症成人及儿童患者的临床数据显示，总缓解率（ORR）为80％，部分缓解率（PR）为62％，完全缓解率（CR）为18％，在补充数据集中，ORR为81％，PR为65％，CR为17％。

　　另外，新英格兰医学杂志（NEJM）发表的一项关于Loxo-101的三项安全性和有效性临床研究结果显示，对于年龄为4个月至76岁的患者，Loxo-101针对17种不同癌症治疗总体有效率为75％。其中13％的患者肿瘤完全消失包括2位晚期转移的儿童纤维肉瘤患者，用药之后肿瘤缩小，进行了根治性手术切除;分别停药4.8个月和6个月之后，肿瘤没有复发，也似乎看到了治愈的希望。

　　拉罗替尼与其他传统肿瘤药物研发最大的区别是，这个药整个的研发和临床试验都是基于一个分子——NTRK融合基因来进行的，并没有具体限制在某种肿瘤中。这样的研发方式在历史上是第一次。其实，癌症中的分子标记早已用在了抗癌药的研发上。比如大名鼎鼎的乳腺癌药赫赛汀就是基于有些乳腺癌表达的Her2蛋白。但不同的是，以前抗癌药的研发虽然也基于某个分子标记，但还是限制在某些肿瘤里，比如赫赛汀就只针对乳腺癌。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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