在众多癌种中，尿路上皮癌FGFR的变异检出率奇高，可达30%以上，以FGFR2和FGFR3的异常为主。这也为泌尿上皮肿瘤的FGFR2靶点的研发打下了理论基础。

　　美国FDA批准了强生公司旗下杨森公司的口服小分子泛FGFR抑制剂厄达替尼（Erdafitinib，商品名Balversa），用于治疗携带FGFR2/3突变或融合，在铂类化疗期间或化疗后（包括在新辅助化疗或辅助化疗一年内）出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。成为了首款获批针对转移性尿路上皮癌的靶向药物。

　　厄达替尼（Erdafitinib）是一种每日一次的口服泛成纤维细胞生长因子受体，可阻断成纤维细胞生长因子受体的活性，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，其有FGFR2或FGFR3的基因中具有基因突变或融合。

　　2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，杨森公司公布了关于厄达替尼在具有特定FGFR突变的晚期实体瘤病患中的使用效果。

　　RAGNAR试验一共纳入了240例接受过先前治疗的FGFR基因变异的晚期实体瘤患者，其中178人被纳入本次分析。这些患者中位年龄为56.5岁，74.7%的患者之前接受了2种或更多的治疗线。所患的癌症包括20多个癌种，如胆管癌、高级别神经胶质瘤、乳腺癌、胰腺癌和鳞状非小细胞肺癌。此外，还包括唾液腺、甲状旁腺癌和原发灶不明肿瘤。

　　经独立审查委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）为26.4%，疾病控制率（DCR）为75.3%。在所有患者中，厄达替尼的中位反应持续时间（DOR）为7.1个月，中位无进展生存期（PFS）为5.2个月，中位总生存期（OS）为10.9个月。而且，厄达替尼在FGFR突变患者和FGFR融合患者中的客观缓解率十分接近。

　　研究中共在14种癌症中观察到了肿瘤的缓解。其中，5位唾液腺癌患者、1位十二指肠癌患者和1位甲状腺癌患者全部缓解，ORR达到了100%。在临床上极为棘手的胆管癌、胰腺癌和高级别胶质母细胞瘤上，厄达替尼也分别获得了41.9%、30.8%和20.7%的ORR，以及90.3%、84.6%和65.6%的DCR。

　　在安全性方面，44.9%的肿瘤类型患者报告了3级或更高的不良反应，这些不良反应可以通过必要时的支持性护理和治疗中断或减少剂量来管理。7.3%的患者因药物相关不良反应导致停药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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