司美替尼(Selumetinib)是一种非ATP竞争性丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1和MEK2）抑制剂。通过选择性靶向MEK1和MEK2，Koselugo司美替尼(Selumetinib)能够抑制Raf-MEK-ERK信号通路的致癌下游效应，该通路通常在某些类型的癌症中过度活跃。事实上，一项调查Koselugo司美替尼(Selumetinib)对患有NF-1的儿童的影响的研究发现，用抗肿瘤药物治疗可缩小肿瘤大小。也主观报告了肿瘤相关疼痛的减少和整体功能的改善。

　　一期临床试验显示，其在治疗神经纤维瘤病1型及无法手术的丛状神经纤维瘤中取得了良好的效果。

　　本试验招募了24位患儿，其中男性13位，女性11位，中位年龄10.9岁（最小3岁，最大18.5岁），入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。

　　司美替尼服用剂量按患者单位体表面积分为20毫克、25毫克、30毫克三个剂量组，其中20毫克组有12人，25毫克组有6人，30毫克组有6人。临床试验以28天（4周）为一个周期。

　　入组后，患儿接受了司美替尼的长期治疗，中位治疗周期为30个（120周）。

　　经治疗后，所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小（平均减少了31%），取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个（80周）。

　　在入组的24位患儿中，17位药物有效，有效率为71%。其中，20毫克组9人有效（共12人），25毫克组5人有效（共6人），30毫克组3人有效（共6人）。

　　取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持，维持周期的中位数为23个。截止到文章发表时，取得疗效的17位患儿中有15位仍然对药物有效，入组患儿没有一人发生病情进展（即肿瘤体积增加20%以上）。

　　与之形成鲜明对比的是，在之前的临床试验中，接受长效干扰素a-2b治疗的患者有效率仅为5%（83人仅4人取得疗效）；接受伊马替尼治疗的患者有效率仅为14%（36人中仅5人取得疗效）。司美替尼的疗效显著优于这两种药物。

　　根据试验结果，幼儿的推荐剂量是25毫克每平方米体表面积（约为成人推荐剂量的60%），并将应用于后续的二期临床试验。

　　司美替尼作为一种治疗神经纤维瘤的新药，疗效显著，副作用小，而且药物的长期使用并没有产生耐药性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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