帕瑞肽是一种生长抑素类似物,2014年11月19日欧洲药品管理局(EMA)获得批准,适用于治疗不能手术或手术无法治愈且接受另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的肢端肥大症成人患者。不能进行垂体手术或手术治疗失败的成年库欣病患者。
库欣综合征(Cushing's syndrome,CS)又称皮质醇增多症,是由各种病因导致的高皮质醇血症。其按病因可分为依赖促肾上腺皮质激素(ACTH)的CS(包括库欣病和异位ACTH综合征)、不依赖ACTH的CS(包括肾上腺皮质腺瘤、肾上腺皮质癌和不依赖ACTH的双侧肾上腺结节样增生),所有病因中以库欣病最为常见,即垂体分泌ACTH的肿瘤,约占CS的70%,肾上腺皮质腺瘤占CS的15%~20%。
临床上有着明显的症状表现,其中满月脸、向心性肥胖、痤疮、紫纹、高血压等症状最为典型,超过一半的库欣综合征患者罹患重度抑郁、非典型抑郁和其他类型的精神心理异常。由于疾病的关系,这个疾病又被形象的比作“会长胖的罕见病”。
肢端肥大症是一种罕见且诊断不足的疾病,在95%以上的病例中,由生长激素(GH)分泌的垂体腺瘤引起。生长激素的过度分泌导致胰岛素样生长因子1(IGF-1)的过度分泌,进而会影响患者身体的骨骼、组织和器官过度生长,造成患者外表发生不同的表征,从而导致多系统疾病,威胁患者生命健康。
根据《中国肢端肥大症患者调研报告》显示,中国女性患者略多于男性,绝大部分受访患者使用帕瑞肽最初出现的主要症状有手足肥大和面容改变,有相当一部分患者出现了打鼾,多汗,关节痛,齿疏,心悸,反咬合,睡眠呼吸暂停,高脂血症,有少数患者还有房颤和巨人症的症状。
此外,帕瑞肽还出现了头痛,多毛,月经不调或闭经,视力下降,痤疮,腰背痛,性欲下降,视野缺损,性功能减退,泌乳等次要症状。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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