艾伏尼布是一种以突变型IDH1为靶点的小分子抑制剂，通过抑制突变型IDH1，降低IDH1突变肿瘤模型中2-羟基戊二酸（2-HG）水平，使DNA和组蛋白甲基化恢复正常，解除因IDH1突变引起的成髓细胞分化阻断，促进成髓细胞分化为成熟的血细胞。艾伏尼布（商品名：拓舒沃）已在中国大陆获批上市，用于治疗IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。
急性髓系白血病(AML)是由于外周血、骨髓或其他组织中髓系原始细胞克隆性增生所致的髓系肿瘤，是一种异质性肿瘤，目前治疗急性髓系白血病的方法有化疗、放疗、干细胞移植等多种方式治疗，该病预后一般。虽然艾伏尼布不能治愈，但依然给患者带来了新的选择和希望。
艾伏尼布在人类的首次研究于2014年3月至2017年5月进行，共纳入258例AML患者，接受靶向IDH1抑制剂治疗。在主要疗效人群（125例）中，完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的比例为30.4%，完全缓解率21.6%，总体有效率为41.6%。这些应答持续的中位时间分别为8.2月，9.3月和6.5月。艾伏尼布显示了良好的安全性并且可使患者获得持久缓解。
艾伏尼布可有效避免骨髓抑制、降低感染风险，通过与突变IDH1可逆性结合，降低肿瘤代谢物2-HG水平，从而发挥抗肿瘤效果，患者需对症用药，不可盲目选择。艾伏尼布的常见不良反应（≥25%）包括：腹泻、疲劳、水肿、食欲减退、白细胞增多、恶心、关节痛、腹痛、呼吸困难、分化综合症、肌痛。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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