拉罗替尼(Lotenib)是原肌球蛋白受体激酶(TRK)，TRKA、TRKB、TRKC的抑制剂。TRKA、B和C是由基因NTRK1、NTRK2和NTRK3编码的，可以产生组成激活的嵌合TRK融合蛋白，该蛋白可作为致癌驱动因子，促进肿瘤细胞系中的细胞增殖和生存。
与成人肿瘤相比，儿童肿瘤相对罕见，全球0-14岁儿童中有416,500人罹患恶性肿瘤。尽管如此，恶性肿瘤仍然是导致儿童和青少年死亡的主要原因。和儿童常见的白血病和淋巴瘤相比，脑瘤的进展速度极快，并且在早期就会沿大脑中的白质蔓延，很难确定肿瘤实际扩散的程度，这意味着要想完全切除几乎是不可能的。更不幸的是，大脑存在一层血-脑屏障，一般的药物难以到达，近三十年来没有一款新药获批，因此儿童肿瘤患儿的家庭常常陷入绝境。拉罗替尼的上市，为儿童脑瘤患者带来了新的希望。
据统计，NTRK融合在脑肿瘤出现的频率在儿童和成人中差异较大，在3~40%之间，多形性胶质母细胞瘤中最常见的是NTRK2融合。FDA基于卓越的临床数据批准拉罗替尼上市！在TRK融合癌患者的三项大型实体瘤临床试验汇总数据显示，针对17类实体瘤，拉罗替尼的总缓解率（ORR）高达75％，其中22％的患者完全缓解。
恩曲替尼也有一定的副作用，最常见的不良反应有：疲劳、便秘、味觉改变、水肿、腹泻、恶心、神经系统疾病、呼吸困难、肌肉疼痛、认知障碍、体重增加、咳嗽、呕吐、发热、关节痛和视觉障碍。不过总体来说，恩曲替尼的不良发应在美国癌症研究所（NCI）的不良事件评级里等级都不高，由于不良反应而终止治疗的患者比例是6.9%，说明安全性还是不错的，耐受性也比较好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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