去纤苷在SOS/VOD患者的多项I/II期临床试验中(包括许多患有多器官功能衰竭的患者）,完全反应率为36%~55%，移植后第100d的生存率约为32~44%。而在一项历史对照的国际性多中心III期临床试验中，研究者对102名成人和儿童进行去纤苷治疗VOD/SOS的观察（25mg/kg/天，分4次给药)，DF组的生存率为38.2%，而对照组为25%(P=0.0109)。同时，其它多项多中心临床试验均证实了去纤苷在SOS/VOD的预防中的效果。

　　去纤苷使用剂量、疗程等现无统一指南。按国外经验静脉给药，给药时间应约每6小时一次，初次剂量为6.25mg/kg，后续剂量增加至7.5mg/kg（第二剂)、10mg/kg（第三剂)、12.5mg/kg（第四剂)，然后维持在15mg/kg/次(60mg/kg/d)，每隔6小时使用一次。一旦出现任何显著而可逆的反应时，则立即调整剂量（停止加量或减低剂量)。在使用时间上，计划治疗时间为14天，但可根据临床进行延长或缩短使用时间。

　　去纤苷的作用机制尚未完全阐明.在体外,去纤维钠增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性.研究评价去纤苷对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行.在体外川去纤苷增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达,和减低vonWillebrand因子(VWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤苷保护ECs免受化疗,肿瘤坏死因子-a(TNF-a),血清饥饿,和灌注所致损伤。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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