急性髓系白血病异基因干细胞移植患者在清髓治疗(Flu、Bu)中加入塞替派TT的关键点,包括复发率、无病生存率和毒性。灭髓剂量的白消安(Bu)和氟达拉滨(Flu)的毒性降低,但复发率增加限制了毒性。一项试验旨在通过增加塞替派(TT)(10mg/kg)来改善Flu-Bu方案的结果。对89例AML患者、44例接受Flu-Bu治疗的患者(第1组)和45例接受TT治疗的患者进行了回顾性分析。主要目标是毒性和结果。
主要毒性具有可比性:粘膜炎(p=1.0)、败血症(p=.7)、严重肝静脉闭塞性疾病(VOD)(p=1.0)和无复发死亡率(NRM)(22 vs 22%),与第1组相比,第2组的五年无病生存率明显更好(62%对38%)。第2组的五年总生存率(OS)显示出获益趋势(62%对42%)。第2组较低的复发率(14%对46%)有助于更好的结果。与Flu-Bu相比,强化方案具有更好的无病生存率(DFS)(主要是由于复发率降低)和类似的毒性。
该试验说明加入塞替派可提高无病生存率,并通过减少复发而无额外毒性,显示总体生存率的趋势。
试验报道了11例Griscelli综合征2型(GS2)患儿的造血干细胞移植(HSCT)结果。包括35名患者,27名(77%)患者接受了包括白消安、环磷酰胺和足叶乙甙在内的调理方案。8(23%)人服用了白消安、氟达拉滨。两名患者将塞替派添加到白消安和氟达拉滨方案中;一个接受单倍体骨髓和一个不相关的脐带血。
试验结果显示,移植后临床事件包括静脉闭塞性疾病(7人)、急性(8人)或慢性(1人)移植物抗宿主病II-IV,死亡率为37.1%(13人),幸存者的中位随访时间为87.7个月,患者队列的5年累计总生存率(OS)为62.7%(±8.2%)。HSCT前未发生噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)的患者5年OS的累积概率明显更好(100%vs.53.3±9.5%)。16例HSCT前神经系统受累患者中,8例存活,3例出现后遗症。中枢神经系统受累和未受累患者的5年OS分别为50±12.5%和73.3±10.2%。
总之,GS2患者的HSCT具有长期无病生存的潜在疗效。加速期发展之前的早期HSCT与更好的结果相关。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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