一项评估阿伐普替尼治疗不可切除或转移性晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者的安全性、药代动力学特征和抗肿瘤疗效的开放标签、多中心的1/2期临床试验发现：在300mg每日一次的剂量下，8例携带PDGFRA D842V突变的患者中，所有患者靶病灶均有缩小，总体缓解率为62.5%。
NAVIGATOR（NCT02508532）研究结果显示：对于具有PDGFRA外显子18突变的患者：完全缓解率为7％，部分缓解率为77％，客观缓解率（ORR）为84％。对于具有PDGFRA D842V突变的患者亚组：部分缓解率为82％，完全缓解率为8％，客观缓解率（ORR）为89％。有61％的外显子18突变的反应患者持续了6个月或更长时间的反应。结合以上试验数据可知，阿伐普替尼Avapritinib可使胃肠道间质瘤（GIST）患者的缓解率得到提高，该药品可减轻患者的痛苦，改善患者的生活质量，对患者的病情有积极作用，治疗效果显著。
美国食品药品监督管理局(FDA)已批准avapritinib(阿伐普替尼)用于治疗患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)的成年人，该疾病具有血小板衍生的生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变。阿伐普替尼最常见的不良反应(≥20%)为水肿，恶心，疲劳/乏力，认知障碍，呕吐，食欲下降，腹泻，发色变化，流泪，腹痛，便秘，皮疹和头晕。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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