米哚妥林(Rydapt/midostaurin)中的活性物质是一种激酶抑制剂，可以阻断几种促进细胞生长的酶，以此达到治疗的效果。治疗新诊断为FLT3基因突变的AML成年患者突破性治疗药的地位,并给予快速通道审评的待遇。同时获批还可用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病MCL)等适应证。

　　临床试验三研究代号为D2201,是一项单组无对照、开放标签、多中心的l期临床试验研究,纳入116例晚期系统性肥大细胞增多症患者,由临床试验指导委员会确认89例为带有器官损伤的SM患者,作为列入疗效评价的主要患者群,包括:16例ASM,57例SM-AHN和16例MCL。

　　所有患者口服米哚妥林100 mg,bid,连续28d为一个疗程,直至疾病进展或不能耐受药物不良反应。若发生不良反应，可将剂量减为50 mg,bid,或暂停服药,但不得超过21 d。经过6个疗程的治疗,持续随访中位时间为26个月，由临床试验指导委员会按修订后判断主要疗效的Valent标准:所有患者、ASM、SM-AHN和MCL患者依次顺序为:

　　1、总应答率分别为59.6%、75.0%、57.9%和50.0%;

　　2、最佳总应答率:主要应答率分别为44.9%,62.5%,40.4%和43.8%。

　　3、不完全缓解率分别为21.3%,37.5%,15.8%和25.0%。

　　米哚妥林(Rydapt/midostaurin)能够抑制FLT3受体信号通路，从而抑制癌细胞增殖。对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞，或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞，米哚妥林还能起到诱导细胞凋亡的作用。此外，米哚妥林(Rydapt/midostaurin)也能够抑制KIT信号通路、抑制组胺释放，诱导肥大细胞凋亡。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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