司美替尼是一种MEK抑制剂,也是FDA批准的第1种用于治疗NF1的特效药物，目前，司美替尼在治疗丛状神经纤维瘤上也有十分突出的表现。在一项临床试验中，24名3至18岁的丛状神经纤维瘤患儿接受了司美替尼的长期药物治疗，结果显示其治疗效果远超其他传统抗肿瘤药物，治疗期间71%的患者的肿瘤体积减少了20%以上。
在实验中观察到的司美替尼的副作用为射血分数降低、窦性心动过速、瘙痒、皮肤感染、水肿、心肌病、高血压、湿疹、毛发改变、皮炎、面部水肿、痤疮样疹、皮疹、甲沟炎、斑丘疹、干皮症等。
Selumetinib（司美替尼）（ARRY-142886;AZD6244）是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂，在RAF和RAS下游抑制MAP/ERK通路。MAP/ERK通路是肿瘤增长的重要调节机制，变异RAS、RAF也被公认是致癌基因，恶性黑素瘤有50%BRAF变异，肺癌有~25%KRAS变异，但是抑制MEK却相当复杂。司美替尼通过抑制这条途径中的MEK酶,潜在地抑制肿瘤生长。
司美替尼剂型为10mg和25mg的胶囊。服用方法是空腹，25mg/m2每天二次，最常见的毒副反应为是皮疹(75%)，其次是腹泻（58%)、恶心(44%)、疲劳(39%)和周围水肿(33%）。12%的病人有短暂的和可逆的视力模糊。这些不良反应大多为1级或2级。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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