磷酸盐奥司他丁片（Osilodrostat），商品名Isturisa，是一种口服的选择性11β-羟化酶抑制剂，主要用于治疗库欣病（Cushing's Disease），这是一种由垂体促肾上腺皮质激素（ACTH）过度分泌引起的罕见内分泌疾病。

　　临床试验数据

　　‌LINC-3试验‌：这是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估磷酸盐奥司他丁片在治疗库欣病成人患者中的疗效和安全性。该试验纳入了231例患者，他们被随机分配至磷酸盐奥司他丁片组或安慰剂组。

　　‌主要终点‌：达到尿游离皮质醇（UFC）正常化的患者比例。在治疗24周后，磷酸盐奥司他丁片组中有48%的患者达到了UFC正常化，而安慰剂组仅为4%（P<0.0001）。

　　‌次要终点‌：包括血压、体重、血脂和血糖等代谢参数的改善。磷酸盐奥司他丁片组在这些方面也显示出显著的改善。

　　‌开放标签扩展试验‌：在LINC-3试验后，所有患者都有机会进入开放标签扩展试验，继续接受磷酸盐奥司他丁片治疗。该试验的结果进一步证实了磷酸盐奥司他丁片的长期疗效和安全性。

　　‌长期疗效‌：在接受长期治疗的患者中，UFC正常化的比例持续上升，且多数患者的代谢参数持续改善。

　　‌安全性‌：长期治疗未观察到新的或意外的安全性问题。

　　研发历程

　　‌磷酸盐奥司他丁片的研发始于对库欣病发病机制的深入研究。科学家们发现，11β-羟化酶是皮质醇合成途径中的关键酶，抑制该酶可以显著降低皮质醇水平。因此，开发一种能够选择性抑制11β-羟化酶的药物成为研究的重点。

　　在实验室条件下，磷酸盐奥司他丁片显示出对11β-羟化酶的强大抑制活性，且对其他相关酶的选择性较低。这些研究为其进入临床试验奠定了坚实的基础。

　　‌I期临床试验主要评估了其安全性、耐受性和药代动力学特性。结果显示，磷酸盐奥司他丁片具有良好的耐受性，且药代动力学特性符合预期。而关键的II/III期临床试验，即上述的LINC-3试验及其开放标签扩展试验。这些试验的结果为磷酸盐奥司他丁片的获批上市提供了有力的证据。

　　‌基于令人信服的临床试验数据，磷酸盐奥司他丁片于2020年首次获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗无法手术或手术后仍持续存在库欣病的成人患者。随后，其也在其他国家获得批准。

　　综上所述，磷酸盐奥司他丁片作为一种创新的选择性11β-羟化酶抑制剂，在治疗库欣病中展现出了显著的疗效和良好的安全性。其临床试验数据的可靠性和研发历程的稳健性，为其在临床实践中的应用提供了有力的支持。随着对其研究的不断深入，磷酸盐奥司他丁片有望为更多库欣病患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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