恩曲替尼（Entrectinib），商品名罗圣全（Rozlytrek），是一种新型、可口服的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），在癌症治疗中，特别是针对携带NTRK和ROS1基因融合的实体肿瘤方面，展现出了显著的疗效。

　　一、药物概述

　　恩曲替尼是一种具有中枢神经系统活性的TKI，主要用于治疗携带NTRK1/2/3、ROS1和ALK基因融合突变的实体肿瘤。该药物通过抑制这些融合基因产生的异常蛋白质，干扰癌细胞的生长和分裂过程，从而达到抗肿瘤的效果。

　　其通过抑制肿瘤细胞内的酪氨酸激酶活性，从而阻止肿瘤细胞的生长和扩散。恩曲替尼的用法用量通常为成人每日口服一次，剂量为600毫克，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。对于儿童患者，剂量需根据体表面积进行调整。

　　二、临床试验数据

　　‌NTRK融合阳性实体瘤‌

　　在一项涉及多种实体瘤患者的临床试验中，恩曲替尼在NTRK融合阳性实体瘤患者中的客观缓解率（ORR）达到了57.4%。这一数据在横跨10种不同类型肿瘤的患者中均得到了验证。

　　对于存在脑转移的患者，恩曲替尼同样展现出了强大的疗效。一项研究中，颅内病灶的客观缓解率（ORR）高达54.5%，其中超过1/4的患者实现了完全缓解（病灶全部消失）。

　　‌ROS1阳性非小细胞肺癌‌

　　在ROS1阳性非小细胞肺癌患者中，恩曲替尼也表现出了优异的疗效。一项临床试验显示，恩曲替尼在该类患者中的客观有效率（ORR）高达70%，无进展生存期（PFS）长达14.9个月。

　　另一项长期随访的研究报道，恩曲替尼用于NTRK融合阳性非小细胞肺癌患者的中位生存期随访为26.3个月，客观缓解率（ORR）为62.7%，中位无进展生存时间（PFS）为28.0个月，中位总生存期（OS）达到了41.5个月。

　　三、研发历程

　　‌早期研发‌

　　恩曲替尼的研发始于对NTRK和ROS1等基因融合突变的研究。研究人员发现，这些基因融合突变在多种实体肿瘤中均有出现，且可能导致癌细胞的异常增殖和分化。

　　基于这一发现，公司开始着手研发恩曲替尼，旨在通过抑制这些异常蛋白质来干扰癌细胞的生长和分裂。

　　‌临床试验与获批‌

　　经过多年的研究与临床试验，恩曲替尼的疗效和安全性得到了充分验证。

　　2019年6月18日，恩曲替尼率先在日本获批上市，用于治疗NTRK基因融合阳性的晚期复发实体瘤成人和儿童患者。

　　紧接着，在同年8月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）也批准了恩曲替尼在美国上市。

　　2022年7月29日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准恩曲替尼在中国上市，用于治疗成人及12岁以上儿童患者NTRK融合阳性、初始治疗后局部晚期或转移性实体肿瘤，以及ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。

　　恩曲替尼的上市标志着中国在广谱抗癌药物领域迈出了重要一步，为癌症患者提供了更多的治疗选择。随着对恩曲替尼研究的不断深入，人们有望进一步拓展其适应症范围，提高治疗效果，并为更多患者带来新的治疗希望。

　　恩曲替尼作为一种新型、可口服的酪氨酸激酶抑制剂，在携带NTRK和ROS1基因融合的实体肿瘤治疗中展现出了显著的疗效和安全性。其独特的作用机制和便捷的用药方式为患者带来了福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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