司替戊醇（Stiripentol），商品名Diacomit，是一种广谱抗癫痫药物，主要用于治疗Dravet综合征（婴儿严重肌阵挛性癫痫）和其他难治性癫痫。

　　研发历程

　　司替戊醇的研发始于对癫痫发病机制的深入研究。科学家们发现，某些类型的癫痫与特定的离子通道功能障碍有关。因此，开发一种能够调节这些离子通道功能的药物成为研究的重点。在实验室条件下，司替戊醇显示出对多种癫痫模型的显著疗效。这些研究为其进入临床试验奠定了坚实的基础。

　　‌司替戊醇的I期临床试验主要评估了其安全性、耐受性和药代动力学特性。结果显示，司替戊醇具有良好的耐受性，且药代动力学特性符合预期。基于I期临床试验的结果，司替戊醇进入了关键的II/III期临床试验，即上述的E0501试验和其他相关试验。这些试验的结果为司替戊醇的获批上市提供了有力的证据。

　　‌司替戊醇于2007年首次获得欧洲药品管理局（EMA）的批准，用于治疗Dravet综合征。随后，其也在其他国家获得批准，包括美国，商品名为Diacomit。

　　临床试验数据

　　‌E0501试验‌：这是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估司替戊醇作为辅助治疗，在治疗Dravet综合征儿童患者中的疗效和安全性。该试验纳入了121名患者，他们被随机分配至司替戊醇组或安慰剂组。

　　‌主要终点‌：在治疗14周后，司替戊醇组患者的癫痫发作频率较基线降低了38.9%，而安慰剂组仅降低了17.3%（P=0.013）。

　　‌次要终点‌：包括癫痫持续状态的发生率、患者的整体状况评估以及父母对治疗的满意度等。司替戊醇组在这些方面也显示出显著的改善。

　　除了E0501试验外，还有其他多项临床试验评估了司替戊醇在不同类型难治性癫痫中的疗效。这些试验的结果均显示，司替戊醇能够显著降低癫痫发作频率，改善患者的生活质量。例如，在一项纳入了52名Dravet综合征患者的开放标签试验中，司替戊醇治疗12周后，患者的癫痫发作频率降低了50%以上。

　　综上所述，司替戊醇作为一种创新的抗癫痫药物，在治疗Dravet综合征和其他难治性癫痫中展现出了显著的疗效和良好的安全性。其临床试验数据的可靠性和研发历程的稳健性，为其在临床实践中的应用提供了有力的支持。随着对其研究的不断深入，司替戊醇有望为更多癫痫患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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