血小板减少症是一种常见的血液疾病，其特征为血液中血小板数量低于正常水平（正常血小板计数范围为100×10⁹/L-300×10⁹/L）。血小板在人体止血和凝血过程中扮演着关键角色，当血管受损时，血小板能够迅速黏附、聚集在破损处，形成血小板血栓，从而阻止出血。血小板减少会导致患者出现皮肤瘀点、瘀斑、鼻出血、牙龈出血等症状，严重时甚至可能引发颅内出血、消化道大出血等危及生命的情况。

　　血小板减少症病因多样，主要分为原发性血小板减少症和继发性血小板减少症。原发性血小板减少症，也称为免疫性血小板减少症（ITP），是一种自身免疫性疾病。患者的免疫系统错误地将血小板当作外来物质进行攻击，导致血小板破坏增加，同时骨髓生成血小板的能力也受到抑制。继发性血小板减少症则可由多种因素引起，如病毒感染（如乙肝、丙肝病毒感染）、药物不良反应、恶性肿瘤化疗、脾功能亢进等。

　　艾曲泊帕/艾曲波帕（ELTROMBOPAG）是一种口服的小分子非肽类血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），它的出现为血小板减少症的治疗开辟了全新途径。其作用机制独特且精准，人体骨髓中的巨核细胞表面存在血小板生成素受体（TPO-R），血小板生成素（TPO）与该受体结合后，会激活一系列信号通路，促进巨核细胞的增殖、分化和成熟，最终产生血小板。艾曲泊帕能够模拟血小板生成素的作用，与TPO-R的跨膜结构域特异性结合，激活JAK2/STAT5、PI3K/AKT等下游信号通路，刺激骨髓中的造血干细胞向巨核细胞分化，并促进巨核细胞成熟，进而增加血小板的生成。与天然的血小板生成素不同，艾曲泊帕不与TPO发生竞争，也不会诱导机体产生抗血小板生成素抗体，有效避免了因免疫反应导致的治疗失效。

　　在临床研究中，艾曲泊帕展现出了显著的治疗效果。多项针对免疫性血小板减少症（ITP）的临床试验表明，约50%-80%的患者在接受艾曲泊帕治疗后，血小板计数能够提升至50×10⁹/L以上，且部分患者在停药后仍能维持一段时间的血小板计数稳定。对于因慢性肝病导致的血小板减少症患者，艾曲泊帕可以使患者的血小板计数升高，降低因血小板减少而导致的出血风险，为需要进行手术或有创操作的患者创造治疗条件。此外，在肿瘤化疗相关血小板减少症的治疗中，艾曲泊帕能够有效缩短血小板减少的持续时间，减少血小板输注次数，保障化疗的顺利进行。

　　不过，艾曲泊帕也存在一定的副作用，常见的有头痛、腹泻、ALT（谷丙转氨酶）和AST（谷草转氨酶）升高等肝功能异常，少数患者还可能出现血栓形成风险增加的情况。因此，在使用该药物治疗过程中，需要密切监测血小板计数和肝功能，合理调整用药剂量。

　　艾曲泊帕/艾曲波帕凭借其独特的作用机制和良好的临床疗效，为血小板减少症患者带来了新的希望，是血小板减少症治疗领域的一次重大突破，随着研究的深入，它有望在更多血小板减少相关疾病的治疗中发挥更大作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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