在罕见病的治疗领域，依库珠单抗（Soliris/Eculizumab）犹如一颗璀璨的新星，为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患者开辟了全新的治疗路径，带来了生的希望。
依库珠单抗的治疗原理基于对人体免疫系统补体系统的精准调控。补体系统是人体免疫系统的重要组成部分，正常情况下，它能够协助机体抵御病原体入侵。然而，在PNH和aHUS患者体内，补体系统出现异常激活。在PNH患者中，由于血细胞表面缺乏某些补体调节蛋白，补体系统会错误地攻击自身红细胞，导致红细胞破裂溶血。而aHUS患者体内，补体系统的过度激活则引发血管内血栓形成，进而损害肾脏等重要器官。依库珠单抗作为一种人源化单克隆抗体，能够特异性地结合并抑制补体蛋白C5的活性。C5是补体级联反应中的关键蛋白，抑制它就如同切断了补体系统过度激活引发危害的“导火索”，阻止了补体介导的红细胞破坏和血栓形成，从而缓解疾病症状。
依库珠单抗主要适用于PNH和aHUS的治疗。对于PNH患者，它能有效减少溶血发作，改善贫血症状，降低输血需求，提高患者的生活质量。在aHUS患者中，依库珠单抗可抑制疾病进展，保护肾功能，减少终末期肾病的发生风险。
依库珠单抗凭借其独特的治疗原理，在PNH和aHUS的治疗中展现出无可替代的优势。尽管使用过程需要谨慎，但它无疑为这些罕见病患者带来了新的生机与希望，成为罕见病治疗领域的重要里程碑。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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