血友病患者长期受出血风险困扰,轻微碰撞或自发性出血都可能引发严重后果,关节损伤、活动受限更是常见问题。传统治疗方式存在一定局限性,而艾米珠单抗的问世,为血友病治疗开辟了新路径。
艾米珠单抗主要适用于血友病A患者,无论是存在凝血因子Ⅷ抑制物,还是不存在抑制物的患者,都能从中获益。对于存在凝血因子Ⅷ抑制物的患者,常规凝血因子替代治疗效果不佳,艾米珠单抗为他们提供了新的治疗选择;不存在抑制物的患者使用艾米珠单抗,也能进一步降低出血风险,改善生活质量。
从治疗原理来看,血友病A患者因体内缺乏凝血因子Ⅷ,无法正常激活凝血过程中的关键环节,导致凝血酶生成受阻,出血难以止住。艾米珠单抗作为一种重组人源化双特异性单克隆抗体,其两端分别能与凝血因子Ⅸa和凝血因子Ⅹ特异性结合,在缺乏凝血因子Ⅷ的情况下,将这两种凝血因子连接起来,模拟凝血因子Ⅷ的功能,激活下游凝血级联反应,促使凝血酶生成,从而恢复患者的凝血功能,达到止血目的。
在使用方法上,艾米珠单抗采用皮下注射。对于存在凝血因子Ⅷ抑制物的患者,初始阶段推荐每周一次,每次3mg/kg,持续4周;后续维持剂量为每两周一次,每次3mg/kg。不存在凝血因子Ⅷ抑制物的患者,预防治疗推荐剂量为每周一次,每次1mg/kg。具体剂量和疗程需由医生根据患者个体情况进行调整,以确保治疗效果和安全性。
使用艾米珠单抗时,患者需注意一些事项。注射部位可能出现红肿、疼痛、瘙痒等局部反应,多数情况下症状较轻,可自行缓解。若反应严重或持续不消退,应及时告知医生。此外,虽然艾米珠单抗能有效预防出血,但不能替代急性出血事件的治疗。当发生严重出血时,仍需采取其他紧急治疗措施。同时,患者用药期间要留意是否出现过敏反应,如呼吸困难、皮疹等,一旦出现需立即停药就医。
在实际应用中,艾米珠单抗展现出显著优势。患者张先生是存在凝血因子Ⅷ抑制物的血友病A患者,接受艾米珠单抗治疗前,关节频繁出血,行动困难。经过一段时间的艾米珠单抗预防性治疗后,他的出血次数大幅减少,关节功能逐渐恢复,能够进行简单的日常活动,生活质量得到明显提升。与传统治疗相比,艾米珠单抗皮下注射的给药方式更便捷,且能有效降低出血频率,减少关节损伤,为血友病A患者带来了更好的治疗体验和预后效果。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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