肝小静脉闭塞病(VOD)是一种由肝小静脉内皮细胞损伤导致的严重肝脏疾病,常发生于造血干细胞移植或化疗后,患者可能出现黄疸、腹水、肝肿大等症状,预后较差。去纤维钠(Defitelio/Defibrotide)作为目前唯一被FDA批准用于治疗严重VOD的药物,其独特的作用机制与显著的疗效使其成为临床中的重要选择。
去纤维钠是一种多组分药物,主要成分为降解的寡聚核苷酸,通过多种途径发挥作用:首先,它能促进纤维蛋白溶解,降低血液黏稠度,改善肝小静脉血栓形成的状况;其次,其抗炎特性可减少内皮细胞损伤,修复血管壁;此外,它还能增强纤溶系统的活性,促进血栓的分解。这种多重作用机制使其能够有效逆转VOD的病理进程,恢复肝脏血流灌注。
去纤维钠主要用于治疗成人和儿童严重VOD,特别是伴有多器官功能衰竭的高危患者。通常采用静脉注射,每日分次给药,疗程根据患者病情调整,一般持续至症状缓解或最长21天。剂量需根据体重计算,严格监测凝血功能与出血风险。由于其代谢迅速,需持续给药以维持血药浓度。
使用去纤维钠时需警惕出血风险,尤其是合并凝血障碍的患者。治疗期间需定期监测血小板、凝血酶等指标,若出现严重出血应立即停药。此外,过敏体质者需谨慎使用,孕妇及哺乳期女性需在医生指导下权衡利弊。药物配伍方面,应避免与抗凝药物同时使用,以防出血加剧。
去纤维钠不仅是VOD患者的“救命药”,更体现了精准医疗在复杂疾病中的突破。其通过多靶点干预修复肝脏血管损伤,为高危患者开辟了生存通道。随着临床研究的深入,其应用范围或进一步扩大,为更多患者带来希望。但需注意,合理使用与严密监测仍是发挥其最大效益的关键。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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