阿西米尼是新一代靶向治疗药物,凭借独特的作用机制与显著疗效,为特定血液疾病患者带来新希望。
阿西米尼通过特异性结合BCR-ABL蛋白的肉豆蔻酰口袋发挥作用。在慢性髓性白血病(CML)患者体内,BCR-ABL融合基因产生的异常蛋白具有持续激活的酪氨酸激酶活性,驱动白血病细胞增殖。阿西米尼的结合不依赖ATP结合位点,而是通过变构效应抑制BCR-ABL的活性,阻断下游信号传导通路,切断白血病细胞生长的“信号源”,从而诱导癌细胞凋亡,有效控制疾病进展。
阿西米尼主要用于治疗慢性髓性白血病慢性期(CML-CP)。其适用人群包括对伊马替尼、尼洛替尼等传统酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受的患者,以及携带T315I突变的CML-CP患者。T315I突变会使传统药物失效,而阿西米尼不受该突变影响,填补了此类患者的治疗空白。
阿西米尼采用口服给药,推荐剂量为400毫克,每日一次,服用时间不受进食限制,极大提升了患者依从性。用药时需整粒吞服,不可压碎、咀嚼或掰开。治疗期间,需定期监测血常规、血液生化及BCR-ABL转录水平,根据检测结果评估疗效并调整治疗方案。
曾有一名52岁CML患者,经多代酪氨酸激酶抑制剂治疗后出现耐药,病情持续进展,伴有贫血、脾脏肿大等症状。改用阿西米尼治疗3个月后,其血液中白血病细胞比例显著下降,BCR-ABL转录水平降低;6个月时,脾脏肿大明显改善,贫血症状缓解,生活质量大幅提升。这体现了阿西米尼对耐药患者的有效干预能力。
使用阿西米尼需警惕不良反应。常见的有上呼吸道感染、疲劳、血小板减少、中性粒细胞减少等。治疗期间需密切监测血常规,出现血细胞减少时,及时采取输血、使用细胞因子等支持治疗。同时,定期检测肝功能,因药物可能影响肝脏功能,若出现异常需调整剂量或暂停用药。此外,阿西米尼与强效CYP3A诱导剂或抑制剂联用时,可能影响血药浓度,联合用药需谨慎评估并调整方案。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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