肥厚型心肌病（HCM）作为心肌结构异常的代表性疾病，其梗阻性亚型因危及生命的并发症而备受关注。玛伐凯泰（化学名：Mavacamten）作为一种新型心肌肌球蛋白抑制剂，通过精准调控心肌收缩机制，为症状性梗阻性HCM患者开辟了新的治疗路径。

　　玛伐凯泰的治疗逻辑源于对HCM病理生理的突破性认知。疾病本质在于心肌肌球蛋白功能亢进，导致心肌过度收缩与舒张障碍，进而引发流出道梗阻、心肌缺血及心律失常。玛伐凯泰通过特异性抑制肌球蛋白ATP酶，降低心肌收缩力，同时改善心肌松弛速率，从而缓解梗阻并优化心脏整体功能。临床研究表明，其不仅能显著降低流出道压力梯度，还能减少心肌耗氧量，改善运动耐量。在EXPLORER-HCM研究中，接受玛伐凯泰治疗的患者中，约60%在24周内实现了症状与梗阻程度的双重改善。

　　使用玛伐凯泰需遵循规范：初始剂量通常为5mg每日两次，每两周根据症状调整一次，最大剂量不超过30mg/日。服药期间需避免与强效CYP3A4抑制剂或诱导剂合用，以免影响药物代谢。需特别警惕严重低血压或心动过缓，尤其在剂量递增阶段，应定期监测血压与心电图。此外，肝肾功能不全者需谨慎调整剂量，避免药物蓄积。

　　真实案例中，一位58岁女性因梗阻性HCM频繁出现晕厥前兆，传统治疗未能有效控制症状。转入玛伐凯泰治疗后，其流出道压差从100mmHg降至30mmHg，晕厥风险显著降低。后续随访中，患者运动能力恢复至接近患病前水平，生活质量大幅改善。此类案例印证了玛伐凯泰在高危患者中的临床价值。

　　相较于传统治疗，玛伐凯泰的优势在于“治本”而非“治标”。β受体阻滞剂通过减慢心率间接缓解症状，而玛伐凯泰直接干预致病机制，对肌球蛋白的精准调控使其在梗阻缓解与心功能优化上更具效能。然而，其可能引发的低血压需严密管理，且对非梗阻性HCM的疗效尚未明确。此外，其市场定价较高，但部分国家已通过医保谈判提升患者可及性。

　　目前，玛伐凯泰正逐步成为梗阻性HCM的一线治疗选择。随着更多联合治疗方案（如与β受体阻滞剂协同使用）的探索，其临床应用前景将进一步拓宽，为HCM治疗提供更多可能性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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