原发性胆汁性胆管炎(PBC)是一种慢性自身免疫性肝病,若不及时干预可能导致肝硬化甚至肝衰竭。司拉德帕(Seladelpar)的问世为这一疾病的治疗带来了突破性进展。作为一种选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ(PPARδ)激动剂,司拉德帕通过精准调控肝脏代谢与炎症反应,为患者提供了更有效的治疗选择。
司拉德帕的核心机制在于激活PPARδ受体,这一受体广泛分布于肝细胞、胆管细胞等肝脏组织中。激活后,司拉德帕可抑制胆汁酸合成,调节脂肪代谢与炎症反应,从而减轻胆管损伤。临床研究表明,其对胆汁淤积的关键指标——碱性磷酸酶(ALP)具有显著调节作用,能够降低ALP水平并改善肝功能。相较于传统疗法,司拉德帕通过多通路调控,实现了对疾病病理过程的系统性干预。
司拉德帕主要用于治疗对UDCA(熊去氧胆酸)反应不足或不耐受的成年PBC患者。每日一次口服10毫克,即可实现稳定疗效。其适应症包括瘙痒、疲劳及肝功能异常等典型症状,尤其适用于ALP持续升高且需控制病情进展的患者。值得注意的是,司拉德帕不建议用于已发展为失代偿性肝硬化(如腹水、肝性脑病)的患者,需严格遵循医嘱。
传统PBC治疗以UDCA为主,但约30%患者对其反应不佳。司拉德帕的优势在于:其一,对UDCA无效人群单药使用仍有效;其二,通过PPARδ靶向作用,其瘙痒改善效果更显著。相较于非特异性抗炎药物,司拉德帕的靶向性降低了系统性副作用风险。不过,其价格较高且尚未在国内上市,患者获取存在一定限制。
司拉德帕的诞生为PBC患者提供了新的生命线。通过精准调控肝脏代谢与炎症,其不仅改善了传统治疗中的未尽之需,更在联合治疗中展现了协同价值。尽管仍需关注安全性与可及性问题,但其在临床中的显著疗效已证明其作为一线治疗药物的重要性。随着医学进步,司拉德帕有望为更多患者点亮希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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