达普司他是一类新型的治疗贫血的药物,通过独特的作用机制,为多种贫血患者带来了新的治疗选择。它在慢性肾脏病(CKD)引起的贫血治疗领域表现尤为突出,也为其他类型贫血的治疗探索提供了新方向。
达普司他的治疗原理基于对人体缺氧诱导因子(HIF)通路的调控。在正常生理条件下,细胞内的HIF-α蛋白会在脯氨酰羟化酶(PHD)的作用下发生羟基化,随后被泛素-蛋白酶体系统识别并降解。而当人体处于缺氧状态时,PHD活性受到抑制,HIF-α蛋白得以稳定积累,并与HIF-β蛋白结合形成异二聚体,进而进入细胞核与缺氧反应元件(HRE)结合,启动一系列缺氧相关基因的转录,其中包括促红细胞生成素(EPO)基因。达普司他作为一种HIF-PHD抑制剂,能够特异性抑制PHD的活性,模拟机体缺氧环境,促使HIF-α蛋白稳定,从而增加内源性EPO的生成。此外,达普司他还能促进铁的吸收和利用,改善铁代谢,使铁元素更有效地参与到血红蛋白的合成过程中,从多个环节促进红细胞的生成,提升血红蛋白水平,达到治疗贫血的目的。
达普司他主要适用于慢性肾脏病(CKD)引起的贫血治疗,无论是透析患者还是非透析患者,都能从该药物治疗中获益。CKD患者由于肾脏功能受损,内源性EPO分泌减少,同时还存在铁代谢紊乱等问题,导致贫血发生率较高。达普司他通过调节HIF通路,弥补了EPO分泌不足,改善铁代谢,有效纠正贫血症状。此外,对于一些因其他原因导致的贫血,如骨髓增生异常综合征相关贫血等,在特定条件下也开始尝试使用达普司他进行治疗探索,但目前仍需更多临床研究验证其有效性和安全性。
使用达普司他治疗时,有诸多注意事项。由于该药物可升高血红蛋白水平,可能导致血液黏稠度增加,因此有血栓形成风险的患者需谨慎使用,治疗期间需密切监测血栓相关指标。同时,部分患者在用药过程中可能出现血压升高的情况,因此治疗前及治疗期间需要定期监测血压,对于血压控制不佳的患者,可能需要调整降压药物治疗方案。此外,孕妇及哺乳期妇女使用达普司他的安全性尚未明确,因此不建议使用。患者在用药期间若出现不适症状,如严重头晕、呼吸困难等,应及时就医。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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