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米哚妥林/雷德帕斯(Rydapt/Midostaurin)是突破急性髓系白血病治疗壁垒的靶向药物

时间:2025-06-17 14:10 来源:医药查询 作者:康必行-小茜

  急性髓系白血病(AML)作为恶性血液肿瘤,其治疗长期依赖化疗,但疗效受限且患者预后不佳。米哚妥林作为一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂,通过精准靶向关键基因突变,为携带FLT3突变的患者带来了治疗革新,显著改善了生存结局,成为攻克这一疾病的重要利器。

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  米哚妥林的核心机制在于抑制多个酪氨酸激酶,包括FLT3、KIT、PDGFR等。其中,FLT3基因突变在AML中发生率高达30%,其突变导致信号传导异常激活,促进癌细胞增殖和耐药。米哚妥林通过阻断这些激酶活性,抑制癌细胞生长、诱导细胞凋亡,同时增强化疗药物的敏感性,从而提升整体治疗效果。

  该药物主要适用于两类人群:一是新诊断的急性髓系白血病(AML)且携带FLT3突变(包括FLT3-ITD或TKD突变)的成人患者;二是侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)患者。基因检测是用药前提,精准识别突变状态可最大化药物效益。

  患者需每日两次口服50毫克米哚妥林,连续用药28天为一个周期,与化疗(如7+3方案)同步进行。化疗结束后,继续单药维持治疗直至疾病进展或毒性不可耐受。用药时需整粒吞服,避免压碎或咀嚼,与食物同服可减少胃肠道反应。若漏服且距下次服药时间超过6小时,应补服;若不足6小时则跳过该剂量。

  米哚妥林常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、皮疹及血液学毒性(如中性粒细胞减少、血小板减少)。治疗期间需定期监测血常规,必要时调整剂量或暂停用药。此外,药物可能影响心脏功能,需监测心电图。妊娠或哺乳期患者禁用,因其对胎儿有潜在风险。需避免与强CYP3A4抑制剂(如酮康唑)或诱导剂(如利福平)同服,以免影响代谢。

  米哚妥林通过多靶点精准抑制,为FLT3突变AML患者开辟了生存新路径。其临床验证的疗效、联合化疗的协同优势,以及逐步扩展的适应症,使其在血液肿瘤治疗领域占据重要地位。未来,随着更多研究深入,其应用或进一步优化,为患者带来更长生存希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小茜)
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