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奥维昔巴特(Bylvay/Odevixibat)为PFIC和Alagille综合征等患者带来新希望

时间:2025-07-01 14:49 来源:医药资讯 作者:康必行-小程

  在肝脏疾病治疗领域,胆汁淤积相关病症给患者带来极大痛苦与健康威胁。进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)和Alagille综合征便是这类病症中的典型代表,长期困扰患者及其家庭。奥维昔巴特(Odevixibat)作为新型药物,为这两种疾病的治疗开辟了新途径。

奥维昔巴特.png

  奥维昔巴特属于回肠钠/胆汁酸协同转运蛋白(ASBT)抑制剂。人体胆汁酸循环中,大部分胆汁酸在回肠经ASBT被重吸收进入门静脉循环,再回到肝脏。PFIC和Alagille综合征患者,因胆汁酸代谢异常,胆汁酸在肝脏淤积,引发一系列症状。奥维昔巴特能特异性结合并抑制ASBT,阻断胆汁酸在回肠的重吸收,减少胆汁酸经门静脉回到肝脏的量,从而降低肝脏内胆汁酸浓度,减轻胆汁淤积对肝脏的损害。这一精准的靶向作用机制,是奥维昔巴特治疗胆汁淤积相关疾病的核心所在。

  奥维昔巴特主要用于治疗3个月以上PFIC患者的瘙痒症,也是首个获批用于PFIC的非手术治疗方案。PFIC是一组常染色体隐性遗传疾病,会导致胆汁淤积、纤维化,严重时需肝移植,患者常伴有难以忍受的瘙痒症状,严重影响生活质量。奥维昔巴特通过降低胆汁酸浓度,有效缓解瘙痒,为PFIC患者带来福音。同时,它还可用于治疗12个月及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒症。Alagille综合征是一种累及多系统的遗传性疾病,肝脏胆汁淤积也是其主要表现之一,奥维昔巴特同样能针对这一症状发挥作用,改善患者病情。

  多项临床试验证实了奥维昔巴特的疗效。一项纳入62名年龄在6个月至18岁之间PFIC患者的研究,将患者分为不同剂量组和安慰剂组。研究主要有效性衡量指标为治疗24周后血液中胆汁酸水平下降至少70%的患者人数。结果显示,接受标准剂量(每日每公斤体重40微克)的患者中,约44%(23例中有10例)达到预期效果;接受最大剂量(每日每公斤体重120微克)的患者中,约21%(19例中有4例)达到预期,而安慰剂组为0%(20例中0例)。该研究还表明,奥维昔巴特能改善患者瘙痒等症状,防止生长迟缓。在针对Alagille综合征患者的试验中,也观察到患者胆汁淤积性瘙痒症得到缓解,肝功能指标有所改善,进一步验证了奥维昔巴特在不同胆汁淤积相关疾病中的治疗价值。

  奥维昔巴特凭借独特的作用机制、显著的临床疗效,为PFIC和Alagille综合征等胆汁淤积相关疾病患者带来新希望。但患者在使用时,务必遵循医嘱,规范用药,以确保治疗安全有效。随着医学研究深入,相信奥维昔巴特在胆汁淤积相关疾病治疗领域将发挥更大作用,为更多患者带来健康曙光。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问 奥维昔巴特 https://www.kangbixing.com/drug/Odevixibat


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(责任编辑:康必行-小程)
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