血小板减少症作为一种影响血液健康的疾病,常因慢性肝病或原发免疫性血小板减少症(ITP)导致患者面临手术出血风险或长期出血症状。芦曲泊帕(Lusutrombopag,商品名Mulpleta)作为新一代口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),通过精准调控血小板生成机制,为这类患者提供了高效且便捷的治疗方案。其独特的作用机制与临床验证的疗效,正逐步改变血小板减少症的管理模式。
芦曲泊帕的核心在于特异性结合血小板生成素受体(TPO-R)的跨膜结构域,模拟内源性TPO的作用,刺激骨髓中的巨核细胞增殖与分化,从而促进血小板生成。与传统TPO-RA不同,芦曲泊帕通过独特的结构设计,避免与内源性TPO产生竞争性抑制,反而可能协同作用,增强疗效。其高受体特异性(对人类TPO-R亲和力显著高于其他哺乳动物)降低了脱靶效应,确保治疗精准性。药物口服后快速吸收(6-8小时达血药峰值),半衰期适中,维持持续疗效,无需频繁调整剂量。
芦曲泊帕主要适用于两类患者:1.慢性肝病伴血小板减少症:针对计划接受手术(包括诊断性操作)的成人患者,尤其是肝功能受损导致血小板计数低于正常值,需快速提升血小板水平以降低出血风险;2.复发难治性原发免疫性血小板减少症(ITP):对多种治疗(如糖皮质激素、免疫球蛋白)无效的ITP患者,芦曲泊帕可帮助快速逆转血小板计数,稳定病情。临床数据显示,其在慢性肝病和ITP中的疗效均得到验证,满足迫切的临床需求。
芦曲泊帕为口服片剂,无需注射,使用方便。针对慢性肝病患者,术前通常连续用药7-14天,剂量固定(如每日3mg),无需根据基线血小板水平调整。ITP患者则根据个体反应确定疗程。药物不受食物影响,可随餐或空腹服用,显著提升患者依从性。特殊人群(如肝肾功能不全者)研究显示,药代动力学稳定,无需剂量调整。联合用药时,与P-gp抑制剂、抗酸剂等相互作用极低,降低治疗复杂性。
芦曲泊帕凭借其精准的受体激活机制、固定剂量方案、广泛的适用人群及卓越的临床数据,成为慢性肝病术前准备与难治性ITP的重要治疗选择。其“高效应答、安全便捷”的特性,不仅优化手术预后,更提升了患者的生活质量。随着适应症拓展与真实世界证据积累,芦曲泊帕有望惠及更多患者,推动血小板减少症治疗迈向新高度。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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