梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）作为一种遗传性心脏病，常因左心室流出道梗阻导致患者呼吸困难、晕厥甚至猝死，传统治疗手段效果有限。迈凡妥/玛伐凯泰（Camzyos/Mavacamten）的问世，通过革新性机制直击疾病核心，为患者带来突破性治疗选择，重塑心脏功能与生活质量。

　　迈凡妥的治疗原理突破传统，靶向心肌肌球蛋白——心脏收缩的核心驱动力。oHCM患者因基因突变导致心肌过度收缩与舒张功能障碍，迈凡妥通过可逆性抑制肌球蛋白与肌动蛋白的异常结合，精准调控心肌收缩强度，降低左心室流出道压差（LVOT），缓解梗阻并改善心脏充盈压。这一机制不仅减少心肌能量消耗，更从病理根源干预疾病进展，填补了数十年来oHCM治疗领域的空白。

　　其适用症状明确聚焦于存在症状的oHCM成人患者，即纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级者。无论患者是否接受过β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂等传统治疗，迈凡妥均能有效改善运动耐量、减轻症状，降低心脏事件风险。临床数据显示，接受迈凡妥治疗的患者中，LVOT压差平均下降超50%，6分钟步行距离显著提升，NYHA分级从III级改善至II级的比例高达70%。

　　用药需遵循个体化原则：初始剂量为5mg每日一次，口服整粒胶囊，可随餐或不随餐服用。后续根据LVOT压差和左心室射血分数（LVEF）动态调整剂量，最大可达15mg/日。治疗初期每4周监测心功能指标，稳定后每12周调整。若漏服需尽快补服，但严禁同日内双倍剂量。值得注意的是，药物代谢依赖CYP2C19和CYP3A4酶，禁止与强抑制剂（如氟康唑、克拉霉素）或诱导剂联用，避免引发心脏毒性。

　　安全性与注意事项需重点关注：常见不良反应包括头晕、晕厥（发生率约5%-10%），多数可通过剂量调整缓解。严重不良反应如LVEF下降需定期监测，确保LVEF≥50%；妊娠或备孕女性禁用，因药物可能致胎儿损害；严重心力衰竭（LVEF＜55%）患者禁用。老年患者需谨慎调整剂量，避免过度降压；肝肾功能不全者需监测代谢速率，必要时减量。

　　迈凡妥的诞生不仅颠覆了oHCM治疗格局，更代表了心脏病学从症状缓解向病理机制干预的深刻转型。作为首个心肌肌球蛋白抑制剂，其精准靶向、显著疗效与可控安全性，为梗阻性患者提供了改写命运的可能。未来，随着联合疗法与生物标志物筛选的优化，迈凡妥有望进一步精准定位受益人群，持续为oHCM患者点亮生命希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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