Dravet综合征，一种以早发性、难治性癫痫发作与神经发育障碍为特征的罕见癫痫性脑病，其频繁且多样的发作类型（如肌阵挛、全身性强直阵挛）常令传统抗癫痫药物束手无策，患者面临极高的致残与致死风险。面对这一治疗困境，司替戊醇（Diacomit/Stiripentol）作为专用于Dravet综合征的辅助治疗药物，以其独特的增效机制与联合用药模式，为控制难治性癫痫提供了关键突破口。该药物通过多途径增强GABA能抑制系统功能，与丙戊酸钠和氯巴占协同作用，显著抑制癫痫发作，改善患儿认知与行为预后。 

　　司替戊醇的治疗逻辑建立在“联合增效、精准协同”的核心理念之上。其抗癫痫作用并非依赖单一靶点，而是通过多重机制增强现有治疗方案的药效：抑制神经元电压门控钠通道，减少异常放电扩散；抑制GABA转氨酶，延长GABA在突触间隙的作用时间；调节神经递质释放，平衡脑内兴奋性与抑制性信号。尤为关键的是，司替戊醇与丙戊酸钠和氯巴占具有显著的协同效应——三者联合可形成“三重增效”网络，既放大各自的抗癫痫作用，又通过互补机制降低单一药物剂量依赖的不良反应风险。这一机制使其成为Dravet综合征联合治疗不可或缺的组成部分。

　　临床中，司替戊醇仅适用于确诊Dravet综合征且对丙戊酸钠和氯巴占应答不足的患儿，其治疗需在神经专科团队的严密监测下进行。诊断需依据典型临床表现（如婴儿期起病的热敏感性癫痫发作、肌阵挛发作、发育倒退）及基因检测（如SCN1A突变），排除其他癫痫综合征。治疗启动时需明确联合用药基础，逐步递增剂量至有效范围，同时评估患儿耐受性。需特别注意，该药物不适用于单药治疗，且需警惕血液学、肝功能及中枢神经系统不良反应。

　　使用方面，司替戊醇需每日分次口服（通常2-3次），剂量严格依据患儿体重与临床反应调整，避免超量或剂量不足。治疗期间需定期监测全血细胞计数、肝功能、血药浓度（尤其是丙戊酸钠和氯巴占），并关注嗜睡、共济失调、行为异常等不良反应。需强调，药物相互作用复杂，需避免与CYP450代谢酶强抑制剂或诱导剂联用，且停药需缓慢减量以防癫痫反弹。常见不良反应包括食欲减退、体重减轻、眩晕等，多数可通过剂量优化或支持治疗管理。

　　在癫痫精准医疗浪潮下，司替戊醇以“增效联合、机制协同”的创新模式，为难治性癫痫患者带来了治疗新曙光。其临床价值不仅体现在有效控制发作，更在于通过改善发育预后，重塑患儿及其家庭的生活轨迹。未来，随着癫痫病因学与药物研发的持续突破，更多精准化联合治疗方案将涌现，为患者创造更全面的康复可能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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