在人体免疫系统中，白介素-1（IL-1）是引发炎症反应的核心细胞因子之一，其过度激活可导致一系列自身炎症性疾病的发作。阿那白滞素作为一种重组人源化白介素-1受体拮抗剂，能够特异性结合IL-1受体，阻断IL-1α和IL-1β的信号传导，从而有效抑制由该通路驱动的全身性炎症反应。其作用机制精准，不广泛抑制免疫系统，保留了机体对抗感染的基本防御能力，因此在特定炎症性疾病的治疗中展现出独特优势。该药通过皮下注射给药，生物利用度高，起效迅速，通常在用药数小时内即可观察到体温下降和症状缓解。
阿那白滞素适用于多种由IL-1过度活化引起的自身炎症性疾病，包括冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）、家族性地中海热（FMF）、幼年特发性关节炎（系统型，sJIA）以及成人Still病等。临床研究显示，在CAPS患者中，使用阿那白滞素治疗24小时内，超过80%的患者发热、皮疹和关节症状显著缓解，炎症指标如C反应蛋白和血沉迅速恢复正常。对于sJIA患者，持续治疗可显著减少关节肿胀次数，改善生长发育，降低糖皮质激素依赖。推荐剂量通常为每日一次皮下注射，剂量根据体重调整，常见范围为1-2mg/kg，最大剂量不超过100mg/日。
一位8岁的男孩被诊断为系统型幼年特发性关节炎，长期高热、关节疼痛、皮疹反复发作，使用非甾体抗炎药和糖皮质激素控制不佳，且出现生长迟缓。在启动阿那白滞素治疗后第3天，体温恢复正常，关节活动度改善，2周后全身症状基本消失。持续治疗6个月后，关节功能显著恢复，激素逐步减量至停用，生长曲线回归正常。这一案例体现了阿那白滞素在控制严重炎症和改善长期预后方面的关键作用。与传统免疫抑制剂如甲氨蝶呤或环孢素相比，阿那白滞素起效更快，对全身症状控制更彻底；与糖皮质激素相比，避免了长期使用带来的骨质疏松、感染风险和生长抑制等副作用。
使用过程中需注意注射部位反应，如红肿、疼痛或硬结，通常为轻度，可自行缓解。少数患者可能出现头痛、腹泻或轻度肝酶升高。由于其抑制特定炎症通路，可能轻微增加感染风险，尤其是呼吸道感染，因此在活动性感染期间应暂缓使用。治疗期间应定期监测血常规、肝肾功能和炎症指标。孕妇及哺乳期妇女使用需权衡利弊，现有数据有限。
常见不良反应包括注射部位反应、头痛和轻度感染，多数为轻中度。需警惕罕见但严重的过敏反应。长期使用未见显著肝肾毒性。治疗期间应避免活疫苗接种。孕妇使用应谨慎评估风险与获益。
阿那白滞素为IL-1介导的自身炎症性疾病提供了精准、高效的治疗手段，显著改善了患者的生活质量与长期预后。其靶向性强、起效快、安全性相对良好，已成为此类疾病管理中的核心药物。随着对自身炎症机制的深入理解，其临床应用或将拓展至更多IL-1驱动的罕见病领域。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿那白滞素(KINERET/ANAKINRA)将成为治疗风湿免疫病尤其是IL-1介导的罕见AIDs的重要武器
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