武特里西兰是一种采用RNA干扰技术的皮下注射药物，每三个月给药一次，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病的成人患者。该药物利用双链小干扰RNA，通过RNA干扰机制，高度特异性地沉默肝脏中转甲状腺素蛋白信使RNA的表达，从而从源头减少导致淀粉样沉积的突变型和野生型转甲状腺素蛋白的生成。
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种进行性、危及生命的罕见疾病，由转甲状腺素蛋白错误折叠形成淀粉样纤维沉积于多器官组织所致。Vutrisiran的关键临床试验数据显示，与安慰剂组相比，接受治疗的患者血清中转甲状腺素蛋白水平可持续降低超过80%。更重要的是，在神经病变损伤和生活质量评分的改善方面，治疗组也显示出显著优势。
相较于需要每周皮下给药或通过复杂程序给药的早期RNA干扰疗法，Vutrisiran将给药频率延长至每三个月一次，极大提高了治疗便利性和患者依从性。与稳定转甲状腺素蛋白四聚体的口服药物相比，其作用机制在于直接减少蛋白生产。常见不良反应包括注射部位反应和关节疼痛等，多数程度较轻。
武特里西兰代表了遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性疾病修正治疗的重要进步。其长效的给药方案减少了治疗负担，持续降低致病蛋白的生产为延缓甚至改善这种进行性疾病的神经病变和其他器官损害提供了新的有力工具，改变了该疾病的管理模式。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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