伐美妥司他作为全球首款获批的EZH1和EZH2双重抑制剂，用于治疗复发或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤。这款口服胶囊通过同时抑制EZH1和EZH2这两个组蛋白甲基转移酶，干扰癌细胞的表观遗传调控，从而抑制其增殖并促进其凋亡，尤其对某些特定亚型的疾病显示出活性。
对于历经多种治疗方案后仍进展的复发或难治性患者而言，传统治疗选择有限且预后不佳。伐美妥司他在关键临床试验中展现了令人鼓舞的疗效，其客观缓解率达到了显著水平，部分患者甚至获得了完全缓解。这为这类难治性患者群体提供了一个重要的新选择。患者需每日服用两次，治疗需在专业医生指导下进行。
相比于传统的化疗或某些靶向药物，伐美妥司他的作用机制独特，直接作用于控制基因表达的表观遗传环节。常见的不良反应包括血液学毒性如血小板减少、贫血和中性粒细胞减少，以及胃肠道症状和疲劳等，需要临床密切监控和管理。
伐美妥司他的问世填补了特定类型T细胞淋巴瘤靶向治疗的空白。其双重抑制机制可能有助于克服单一靶点抑制可能产生的耐药性，代表了表观遗传靶向治疗在该领域的一次重要实践。它为患者带来了新的治疗希望，但其最佳应用策略和长期影响仍是未来关注的焦点。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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