作为一种新型的口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI),伐度司他的上市标志着慢性肾病贫血治疗进入了一个便捷的口服时代。它的作用原理并非直接补充外源性促红细胞生成素(EPO),而是通过模拟机体在缺氧环境下的生理调节机制,可逆性地抑制HIF-脯氨酰羟化酶,从而稳定体内的HIF水平。升高的HIF能够激活一系列与促红细胞生成相关的基因,内源性地上调EPO的生成,同时改善铁的吸收、转运和利用,从多个环节协同纠正贫血。
伐度司他主要用于治疗慢性肾病引起的症状性贫血,适用于正在接受透析和未接受透析的成人患者。慢性肾病患者的肾脏功能受损,导致EPO生成不足以及铁代谢紊乱,是贫血的主要原因。伐度司他通过上述独特的机制,试图更生理性地纠正这一失衡。大规模的关键临床试验证实,在透析和非透析的慢性肾病患者中,伐度司他能有效提升并维持血红蛋白水平,达到不劣于甚至优于传统皮下注射重组人促红细胞生成剂(rHuEPO)的疗效。
使用方法为每日一次口服,剂量的调整需严格依据血红蛋白的监测结果,在医生指导下进行,目标是将血红蛋白维持在既定范围内,避免过高或过低的波动。常见的不良反应包括高血压、高钾血症、以及因HIF通路广泛激活可能带来的其他影响,需定期监测血压、血钾及肝功能等。与需要注射的rHuEPO相比,口服给药的伐度司他显著提高了给药的便利性和患者的治疗体验,可能更易被接受。然而,其长期心血管安全性是临床应用中被持续关注的焦点,与现有注射药物的全面优劣比较仍需更长时间的临床观察。
伐度司他的出现,为慢性肾病贫血的管理提供了重要的口服选项。它革新了传统的治疗途径,其内源性调控EPO的机制展现了独特的科学理念。尽管其在真实世界中的长期效益与风险平衡仍需进一步积累,但无疑为医生和患者提供了新的武器,使得个体化、便利化的贫血管理成为可能,是肾性贫血治疗领域一个重要的里程碑。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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