Tafamidis是一种口服,被认为潜在治疗ATTR-CM的药物。Tafamidis是一种小分子,选择性地结合转甲状腺素蛋白四聚体的特定位点,以阻止转甲状腺素蛋白转运蛋白的去稳定化和引起ATTR-CM的淀粉样蛋白的形成。
Tafamidis于2012年在欧盟和美国以及2018年在日本被授予ATTR-CM孤儿药物称号。FDA于2017年6月和2018年5月分别授予了tafamidis快速通道和突破性治疗ATTR-CM指定。2018年11月,FDA批准了Tafamidis葡甲胺NDA的优先审查。此外,在2018年3月,日本劳动保健和福利部授予SAKIGAKE指定tafamidis用于此适应症。2018年11月,向PMDA提交了一份针对ATTR-CM的tafamidis监管营销申请。
ATTR-CM是一种罕见的进行性疾病,由称为转甲状腺素蛋白的转运蛋白的去稳定化引起,转运蛋白由四个相同的亚基(四聚体)组成。在ATTR-CM中,当不稳定的四聚体解离时发生心力衰竭,导致错误折叠的蛋白质聚集成淀粉样蛋白原纤维并主要沉积到心脏。
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